Il CHMP dell’EMA ha raccomandato PRX-102 (pegunigalsidasi alfa), il primo e unico enzima pegilato per gli adulti affetti dalla malattia di Fabry.
Il nuovo enzima ricombinante umano α-Galattosidasi-A (α-Gal-A) – messo a punto da Chiesi Global Rare Diseases e Protalix BioTherapeutics – è in fase di studio come terapia enzimatica sostitutiva (ERT) pegilata per la malattia di Fabry. Il trattamento è destinato a rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte di questi pazienti, come il progressivo declino della funzione renale.
Il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’EMA si basa su una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) che include dati positivi provenienti da studi preclinici, clinici e di produzione che valutano PRX-102 per la malattia di Fabry.
“I dati del nostro programma clinico indicano che PRX-102 ha il potenziale per essere una terapia di lunga durata con un profilo di tollerabilità e immunogenicità favorevole”, dice Dror Bashan, presidente e CEO di Protalix BioTherapeutics.
Questo programma comprende gli studi di Fase III BALANCE, BRIDGE e BRIGHT per la malattia di Fabry, lo studio di Fase I/II e gli studi di estensione correlati in corso. Insieme, questi trial rappresentano oltre 400 anni di esposizione al PRX-102. Negli studi clinici è stato osservato che PRX-102 ha un’emivita circolatoria di circa 80 ore.
“Siamo impazienti di avanzare verso l’approvazione e il lancio in Europa”, osserva Giacomo Chiesi, responsabile di Chiesi Global Rare Diseases. Il parere del comitato è ora sottoposto al giudizio della Commissione europea e la decisione finale è prevista per il mese di maggio.
