Cerevel Therapeutics – una biotech acquisita da AbbVie a dicembre 2023 – ha annunciato che il suo candidato per la Malattia di Parkinson, tavapadon, ha avuto successo in uno studio clinico di Fase III.
Rispetto al placebo tavapadon ha contribuito a tenere a bada le dirompenti fluttuazioni motorie della malattia, prolungando il tempo totale di controllo dei sintomi di poco più di un’ora. Questa differenza – secondo Cerevel – è statisticamente significativa.
Tavapadon ha anche ridotto in modo significativo la quantità di tempo “off” dei partecipanti allo studio, raggiungendo così un obiettivo secondario dello studio. Le persone affette da Parkinson passano molto spesso da periodi di “accensione/on” a periodi di “spegnimento/off”, quando diminuiscono gli effetti dei farmaci di base come levodopa e carbidopa. Nello studio di Cerevel, tavapadon è stato somministrato come terapia supplementare, in aggiunta a levodopa.
Secondo Umer Raffat, analista di Evercore ISI, il buon esito dello studio di Cerevel costituisce una “grande sorpresa”. “Non solo Cerevel ha ottenuto un successo nello studio più rischioso che stava conducendo, ma ha anche raggiunto diversi endpoint “, ha scritto il manager in una nota ai clienti.
Lo sviluppo di farmaci per il Parkinson è difficile poiché la malattia è eterogenea e comporta un’ampia gamma di sintomi motori e cognitivi. Farmaci come la levodopa, progettati per sostituire un neurotrasmettitore che si esaurisce nelle persone affette dalla malattia, possono funzionare bene per un certo periodo, ma la loro efficacia diminuisce gradualmente, costringendo i medici a prescrivere dosi più elevate che implicano effetti collaterali molto pesanti.
Tavapadon agisce solo su alcuni recettori della dopamina. Cerevel sostiene che questa attivazione selettiva sia in grado do bilanciare meglio i miglioramenti motori apportati dal regime terapeutico con gli effetti collaterali, che si ritiene possano essere causati da un’eccessiva stimolazione dei recettori della dopamina.
Lo studio
Oltre 500 adulti di età compresa tra i 40 e gli 80 anni hanno preso parte allo studio di Fase III e sono stati randomizzati a ricevere tavapadon o un placebo in aggiunta al loro trattamento con levodopa. Nell’arco di 27 settimane, i partecipanti al gruppo tavapadon hanno fatto registrare un aumento medio di 1,7 ore del tempo totale di “attività”, senza discinesie. I partecipanti del gruppo placebo hanno invece fatto registrare un aumento di 0,6 ore.
Tavapadon è stato ben tollerato; la maggior parte degli effetti collaterali è stata di gravità lieve o moderata. Sono in corso altri due studi che testano tavapadon da solo. I risultati sono attesi per la seconda metà di quest’anno.
