Il The New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato i dati di fase II relativi a BI 1015550, il nuovo inibitore sperimentale della fosfodiesterasi 4B (PDE4B) di Boehringer Ingelheim.
A 12 settimane questi dati hanno evidenziato una riduzione nel tasso di declino della funzione polmonare in pazienti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF): sono stati presentati anche alla sessione Breaking News della Conferenza internazionale dell’American Thoracic Society (ATS) il 16 maggio a San Francisco.
“Questi incoraggianti dati iniziali mostrano che il trattamento con BI 1015550 ha rallentato il tasso di declino della funzione polmonare nei pazienti che non assumevano antifibrotici e in quelli trattati con la terapia antifibrotica esistente”, commenta Luca Richeldi, Professore delle Malattie dell’Apparato Respiratorio presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e sperimentatore principale di questo studio.
L’endpoint primario dello studio era la variazione della capacità vitale forzata (FVC) – ovvero la massima quantità di aria (misurata in mL) che può essere espulsa in espirazione forzata dai polmoni dopo un’inalazione massimale – dal basale alla settimana 12. Le variazioni mediane per i pazienti trattati con BI 1015550 hanno mostrato un lieve miglioramento della FVC, mentre nei soggetti trattati con il placebo la FVC si è ridotta:
• Le variazioni mediane della FVC nei pazienti che non assumevano antifibrotici autorizzati corrispondevano a +5,7 mL per BI 1015550 e -81,7 mL per il placebo.
• Nei pazienti già sottoposti alla terapia antifibrotica, le variazioni mediane della FVC erano +2,7 mL per BI 1015550 e -59,2 mL nel braccio placebo.
• Con una probabilità superiore al 98%, BI 1015550 è stato superiore al placebo nel rallentare il peggioramento della funzione polmonare nei soggetti con IPF.
“In qualità di leader globali di mercato per la fibrosi polmonare, abbiamo l’ambizione di spingerci oltre il rallentamento della progressione della malattia e speriamo di riuscire un giorno a fornire una cura per questa patologia cronica debilitante”, spiega Carinne Brouillon, membro del Consiglio di Amministrazione e Direttore dell’area Human Pharma di Boehringer Ingelheim. “I risultati di fase II rafforzano la nostra fiducia in BI 1015550, per il quale intendiamo accelerare l’avvio di un programma di fase III. Collaboreremo con le agenzie regolatorie e la comunità scientifica per offrire prima possibile potenziali terapie di nuova generazione alle persone che convivono con la fibrosi polmonare”.
Lo studio ha soddisfatto anche l’endpoint secondario,dimostrando che BI 1015550 ha presentato un promettente profilo di sicurezza e tollerabilità nei pazienti con IPF nel corso di 12 settimane. L’evento segnalato con maggiore frequenza in tutti i pazienti (>10% dei pazienti) era la diarrea; tutti gli eventi riferiti sono stati definiti non seri. Non sono stati identificati nuovi aspetti relativi alla sicurezza, e le caratteristiche basali erano generalmente bilanciate nei due gruppi di trattamento.
BI 1015550 ha ricevuto la Breakthrough Therapy Designation dalla FDA degli Stati Uniti a febbraio 2022. Boehringer Ingelheim avvierà un programma di sperimentazione clinica di fase III per studiare ulteriormente BI 1015550 e stabilire se possa migliorare la funzione polmonare nelle persone affette da IPF e altre forme di PPF, con l’ambizione di rendere disponibile questo farmaco ai pazienti in tempi rapidi.
