Biomarin: ok EMA ad approvazione condizionata di Roctavian (emofilia)

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L’EMA ha raccomandato la concessione dell’approvazione condizionata a Roctavian, la terapia genica di BioMarin, nota anche come valoctocogene roxaparvovec, per il trattamento dei pazienti con emofilia A grave che non hanno inibitori del fattore VIII.

A dichiararlo è stata, venerdì scorso, la stessa agenzia regolatoria europea, secondo la quale i pazienti idonei alla terapia devono anche risultare negativi al test per gli anticorpi contro il sierotipo 5 dell’adenovirus, il vettore virale della terapia genica.

Biomarin attende l’approvazione ufficiale di Roctavian nel terzo trimestre dell’anno. Il CEO di BioMarin, Jeff Ajer, ha affermato che Roctavian sarà lanciato prima in Germania. Il trattamento si avvia, così, a essere la prima terapia genica disponibile in Europa per l’emofilia A.

Negli USA, invece, la FDA ha richiesto ulteriori informazioni. Nel 2020, l’ente regolatorio USA aveva rifiutato di dare l’ok alla terapia chiedendo più dati sul tasso di emorragie a livello annuale per un periodo più pungo di due anni. I dati sono arrivati a gennaio e ora, con l’ok dell’EMA, la strada potrebbe essere in discesa anche per gli USA.

Roctavian è terapia una tantum che sfrutta un vettore virale che trasporta i geni funzionanti del fattore VIII nelle cellule epatiche per ricostruire la proteina di coagulazione del sangue mancante.
In uno studio di fase III su 134 pazienti, Roctavian ha ridotto dell’85% il tasso di emorragia medio a livello annuale, e a meno di un episodio di emorragia nel secondo anno di trattamento.

 

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