Dopo mesi di tentativi infruttuosi di trovare un acquirente, BioMarin ha deciso di ritirare dal mercato Roctavian, la terapia genica per l’emofilia A approvata nel 2023. L’operazione comporta oneri stimati in circa 240 milioni di dollari nel quarto trimestre 2025.
La decisione segue un percorso già tracciato dall’azienda: dalla metà del 2024 lo stabilimento di produzione di Roctavian era stato messo in stato di inattività e le operazioni ridotte ai soli mercati di Stati Uniti, Germania e Italia. L’obiettivo iniziale era contenere le spese annuali a 60 milioni di dollari e rendere Roctavian redditizio entro la fine del 2026.
Le vendite nel 2025 si sono attestate a 36 milioni di dollari, in crescita rispetto ai 26 milioni del 2024. Ma la buona performance commerciale non è stata sufficiente a BioMarin per decidere di invertire la rotta.
“Roctavian rappresentava una sfida complessa,” commenta il CEO Alexander Hardy, “ma la decisione di ritirarla è coerente con la nostra strategia di portafoglio e con l’obiettivo di garantire la continuità dell’accesso ai pazienti dove possibile.”
Il futuro di BioMarin
Con Roctavian alle spalle, BioMarin rafforza il proprio portafoglio grazie alla recente acquisizione di Amicus Therapeutics per 4,8 miliardi di dollari. L’operazione porta in dote due potenziali blockbuster: il farmaco per la malattia di Fabry Galafold e la combinazione per la malattia di Pompe Pombiliti-Opfolda, che, secondo l’azienda, accelereranno immediatamente la crescita dei ricavi. Il closing dell’acquisizione è previsto per il secondo trimestre 2026.
Il driver principale di BioMarin resta Voxzogo, il trattamento per l’acondroplasia, che ha registrato 927 milioni di dollari di vendite nel 2025. “Stiamo ridefinendo il nostro portafoglio per concentrarci su prodotti con forte potenziale di crescita e sostenibilità,” conclude Hardy, “Roctavian ha aperto la strada alla terapia genica per l’emofilia A, ma il nostro futuro guarda ad altre opportunità con impatto clinico e commerciale più solido”.
