bluebird bio, le nuove frontiere della gene therapy

Sul fronte delle terapie genetiche per le malattie rare c’è una biotech internazionale che ha deciso di investire scientificamente nel nostro Paese, con due studi presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma sulla β-talassemia. È bluebird bio, diretta in Italia, da novembre 2018, da Alberto Avaltroni, un manager con una significativa eperienza nelle malattie genetiche, maturata in Shire, dove ha…

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Malattie rare: avanza Polyneuron, startup svizzera

Polyneuron Pharmaceuticals ha raccolto 22,6 milioni di dollari per uno studio di fase I su PN-1007, il suo candidato per il trattamento di una rara malattia autoimmune. A guidare l’investimento sono state Sofinnova Partners e New Enterprise Associates, che credono nella forza della tecnologia sviluppata dalla startup svizzera per eliminare gli autoanticorpi patologici. Polyneuron è stata creata dall’Università di Basilea…

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Celgene, alla FDA il nuovo dossier su ozanimod

Celgene ripropone alla FDA ozanimod, prodotto contro la sclerosi multipla recidivante. La nuova presentazione arriva un anno dopo  il “no” dell’agenzia regolatoria, che aveva rifiutato il via libera a ozanimod a causa di carenze nella parte preclinica e nella clinica farmacologica. Celgene aveva dato seguito ad alcuni programmi di farmacologia clinica per rispondere alle richieste della FDA, ma le speranze…

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AbbVie: dal Giappone il primo sì a Skyrizi

Il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese ha approvato Skyrizi di AbbVie per il trattamento di tre tipi di psoriasi e contro l’artrite psoriasica. Si tratta del primo inibitore dell’interleuchina-23 mai approvato al mondo e il farmaco ha già avuto il parere positivo di un comitato di revisione europeo, mentre la decisione della FDA è attesa per…

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Illumina, alla ricerca delle radici delle patologie neuropsichiatriche

Illumina fa un tuffo profondo nella storia della genetica umana e progetta di mappare singoli frammenti di DNA, attraverso migliaia di anni, alla ricerca di indizi sui problemi di salute mentale e sulle condizioni neurologiche odierne. Nell’ambito di una collaborazione con il Lundbeck Foundation Center for GeoGenetics dell’Università di Copenaghen, il progetto mira a comprendere la storia evolutiva delle malattie…

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Brexit, deal or non deal. Ecco il vademecum EMA

“Il 29 marzo 2017 il Regno Unito (UK) ha notificato all’Unione europea la sua volontà di recedere dall’Ue (Brexit). Ai sensi dell’Articolo 50 del Trattato è previsto che il Regno Unito lasci l’Unione europea entro il 29 marzo 2019. Tuttavia, la data di recesso è stata posposta a seguito dell’accoglimento da parte del Consiglio Europeo della richiesta di proroga del…

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Novartis: luce verde FDA per Mayzent nella SPMS

Novartis ha ottenuto dalla FDA l’approvazione di Mayzent per il trattamento di pazienti con sclerosi multipla secondaria progressiva. Mayzent diventa così il primo farmaco a somministrazione orale contro la SPMS e anche il primo nuovo trattamento specificamente approvato per questa malattia da oltre 15 anni. L’ente regolatorio USA ha basato la sua decisione sui risultati di fase 3 del trial…

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Merck KGaA, OPA ostile a Versum

(Reuters Health) – Merck KGaA ha rilanciato un’offerta ostile di 5,9 miliardi di dollari per l’acquisizione di Versum Materials. Versum, infatti, si era opposta alla prima proposta della pharma tedesca il mese scorso, affermando di essere impegnata in una fusione di azioni con l’americana Entegris in virtù di un accordo firmato a gennaio. Rispetto alla proposta iniziale, Merck KGaA non…

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BMS-Celgene: FTC americana chiede informazioni su trattamenti psoriasi

(Reuters Health) – La Federal Trade Commission (FTC) americana, nel revisionare l’accordo di fusione tra Bristol-Myers Squibb e Celgene, ha chiesto ulteriori informazioni sui trattamenti per la psoriasi delle due aziende, che andrebbero a sovrapporsi sul mercato. Il farmaco contro la psoriasi di Celgene, Otezla, ha generato 448 milioni di dollari di vendite nell’ultimo trimestre dello scorso anno. BMS sta…

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IBM: algoritmo per studiare l’apoptosi cellulare

Diversi farmaci contro il cancro funzionano promuovendo “l’apoptosi” ovvero la morte cellulare programmata. Alcune cellule tumorali subiscono prontamente l’apoptosi in risposta a queste terapie mentre altre no. Ma perché? I ricercatori della Mount Sinai School of Medicine si sono uniti a IBM per rispondere a questa domanda. Il team ha trovato un possibile indizio nei mitocondri, le microstrutture contenute delle…

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Biogen: buy back per 5 mld di dollari

(Reuters Health) – Biogen ha deciso un buy back del valore di cinque miliardi di dollari. La decisione della biotech americana arriva dopo che la settimana scorsa aveva perso 18 miliardi di dollari del suo valore a seguito della decisione di abbandonare la sperimentazione clinica del candidato contro l’Alzheimer, aducanumab, sviluppato insieme al partner Eisai. Le azioni di Biogen, che…

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Bayer: pieno sostegno al management dopo nuovo verdetto Roundup

(Reuters Health) – “Il management gode del pieno appoggio del supervisory board”. Sono le parole del CEO di Bayer, Werner Baumann, dopo che la settimana scorsa l’azienda tedesca si è trovata ad affrontare un secondo verdetto da parte di una Giuria americana secondo la quale Roundup, l’erbicida a base di glifosato, provocherebbe il cancro. Bayer, che respinge le accuse, è…

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AstraZeneca: ok Ce a Forxiga nel diabete di tipo 1

(Reuters Health) – La Commissione Europea ha approvato Forxiga, il farmaco di AstraZeneca da usare come integratore all’insulina nei pazienti con diabete di tipo 1 e un indice di massa corporea uguale o superiore a 27, quando l’insulina da sola non è sufficiente a tenere sotto controllo i livelli glicemici. Ad annunciarlo è stata ieri la stessa azienda inglese. Forxiga…

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Drugs To Watch. I magnifici sette del 2019

Secondo il rappporto annuale Drugs To Watch di Cortellis Clarivate Analytics, nel 2019 l’industria biofarmaceutica vedrà il lancio di sette farmaci di successo, Il farmaco di AbbVie contro l’artrite reumatoide, upadacitinib, è ai vertici di questa lista. Upadacitinib otterrà probabilmente l’approvazione negli Stati Uniti nel mese di agosto e quella europea ad ottobre. Entro il 2023 le vendite di questo…

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