La Commissione Europea ha approvato efgartigimod alfa sottocutaneo (Vyvgart SC) 1000 mg, terapia sviluppata da argenx, per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), una rara malattia neuromuscolare autoimmune che colpisce il sistema nervoso periferico. L’indicazione riguarda i pazienti adulti con CIDP attiva, a decorso progressivo o recidivante, precedentemente trattati con corticosteroidi o immunoglobuline.
Efgartigimod alfa – somministrabile per via sottocutanea sia da operatori sanitari, sia da caregiver o direttamente dai pazienti – rappresenta la prima terapia con un meccanismo d’azione innovativo ad essere approvata per questa popolazione in oltre tre decenni. Il farmaco è disponibile sia in flaconcino che in siringa preriempita, e prevede un regime iniziale di somministrazione settimanale che può essere adattato a una somministrazione bisettimanale in base alla risposta clinica.
Lo studio ADHERE
L’approvazione europea si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III ADHERE, che ha dimostrato un miglioramento clinico in due terzi dei pazienti trattati con efgartigimod alfa sottocutaneo (66,5%), con benefici significativi su funzione, forza e mobilità. Il trial ha inoltre raggiunto l’endpoint primario, con una riduzione del 61% del rischio di recidiva rispetto al placebo. Il profilo di sicurezza è risultato coerente con quanto osservato negli studi precedenti.
“Con Vyvgart SC, i pazienti con CIDP e i clinici in Europa avranno a disposizione una terapia efficace, sicura, e con una modalità di autosomministrazione comoda – commenta Luc Truyen, Chief Medical Officer di argenx – Questa approvazione conferma ulteriormente il potenziale di efgartigimod nelle malattie autoimmuni mediate da IgG”.
Efgartigimod alfa è un frammento di anticorpo umano IgG1 che agisce legandosi al recettore neonatale Fc (FcRn), bloccando il riciclo delle IgG patogene, alla base della risposta autoimmune. Il farmaco è stato già stato approvato nell’Unione Europea per il trattamento della miastenia gravis generalizzata nei pazienti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR).
Con questa nuova autorizzazione, sarà disponibile nei 27 Stati membri dell’Unione Europea, oltre che in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Argenx è al lavoro con le autorità regolatorie regionali per accelerare l’accesso dei pazienti alla terapia.
