Via libera dall’AIFA all’immissione in commercio di efanesoctocog alfa (ALTUVOCT) per il trattamento e la profilassi degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII). Il farmaco può essere utilizzato in tutte le fasce d’età.
Efanesoctocog alfa è una terapia innovativa che sostituisce il fattore VIII ed è il primo high-sustained factor VIII. In profilassi, bambini, adolescenti e adulti possono raggiungere livelli di attività del fattore VIII simili a quelli delle persone senza emofilia (superiori al 40%) per una parte significativa della settimana con una sola somministrazione settimanale. Il farmaco può inoltre essere utilizzato per la gestione degli interventi chirurgici nelle persone con emofilia A e per il trattamento al bisogno in caso di eventi emorragici.
L’autorizzazione all’immissione in commercio si basa sui risultati degli studi di fase III XTEND-1, condotto su adulti e adolescenti, e XTEND-Kids, condotto su bambini, che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di efanesoctocog alfa in pazienti con emofilia A grave. Gli studi hanno dimostrato che la profilassi settimanale con la terapia fornisce una protezione significativa contro le emorragie in tutte le fasce d’età.
“L’annuncio di oggi apre una nuova fase nella gestione dell’emofilia A, con il potenziale di migliorare gli esiti e la qualità di vita. Siamo qui per fare la differenza insieme a pazienti, clinici e Istituzioni, perché è dalla collaborazione che nascono risultati che contano – commenta Fabrizio Capetta, Vice President & General Manager, Italy & Greece di Sobi – Siamo orgogliosi di poter guidare questo radicale cambiamento. Il nostro impegno si concretizza nel rendere disponibili trattamenti innovativi per patologie complesse che presentano significativi bisogni terapeutici insoddisfatti. Portiamo così avanti il nostro impegno con le istituzioni, la comunità scientifica e delle persone con patologia rara, creando con loro partnership, perché crediamo fortemente che questo approccio generi risultati che possano concretamente cambiare il paradigma e migliorare la qualità di vita di chi ha una patologia rara”.
