Lilly ha stretto un accordo con la biotech USA MeiraGTx per ottenere i diritti esclusivi su AAV-AIPL4, una terapia genica sperimentale per l’amaurosi congenita di Leber di tipo 4 (LCA4), una condizione ultra-rara che provoca cecità nei bambini.
La pharma di Indianapolis verserà 75 milioni di dollari upfront a MeiraGTx e potrebbe arrivare a pagare fino a 400 milioni di dollari aggiuntivi più royalties se la terapia dovesse raggiungere determinati obiettivi di ricerca e commercializzazione.
L’accordo prevede anche l’accesso agli strumenti di terapia genica di MeiraGTx e a parti della tecnologia di regolazione genica “riboswitch”, utilizzabili per sviluppare nuovi trattamenti per patologie oculari.
Il programma clinico di AAV-AIPL4 è prossimo a una revisione regolatoria. I dati presentati all’inizio del 2025 e pubblicati da The Lancet hanno mostrato che il trattamento ha ripristinato la funzione visiva in tutti e 11 i bambini nati legalmente ciechi coinvolti in un piccolo trial.
Tuttavia, la bassa incidenza della LCA4 — circa un caso ogni milione di nati vivi — limita l’impatto commerciale diretto della terapia.
AAV-AIPL4 potrebbe comunque beneficiare di un nuovo programma pilota della FDA, che promette revisioni regolatorie più rapide, con particolare attenzione ai farmaci per la cecità pediatrica.
