Una nuova frontiera nella cura del Parkinson avanzato potrebbe aprirsi in Giappone: Sumitomo Pharma, in collaborazione con la biotech RACTHERA, ha presentato alla PMDA (l’Agenzia regolatoria giapponese) la domanda di autorizzazione alla commercializzazione per raguneprocel, una terapia cellulare innovativa basata su cellule staminali pluripotenti indotte (iPS).
Se approvata, raguneprocel sarà la prima terapia al mondo a base di cellule iPS utilizzata su larga scala per il trattamento di una malattia neurodegenerativa.
Questa terapia mira a sostituire i neuroni dopaminergici danneggiati, responsabili dei sintomi motori del Parkinson, grazie a cellule ottenute da linee di iPS umane, ovvero cellule adulte riprogrammate per tornare a uno stato simile a quello embrionale, con capacità neuro-rigenerative.
La tecnologia è stata sviluppata internamente da RACTHERA, una spin-off dell’Università di Kyoto specializzata in medicina rigenerativa.
Il dossier presentato alla PMDA si basa su uno studio clinico di fase I/II condotto su pazienti giapponesi con Parkinson avanzato. I risultati preliminari indicano una buona tollerabilità del trattamento e mostrano segnali incoraggianti di efficacia sul piano motorio.
Attualmente, le terapie convenzionali per il Parkinson avanzato offrono soltanto un controllo sintomatico parziale e spesso con effetti collaterali importanti. L’introduzione di una terapia rigenerativa basata su cellule iPS rappresenterebbe quindi un importante salto di qualità per i pazienti.
“È un momento di svolta per la medicina rigenerativa e la neurologia clinica,” ha dichiarato Sumitomo in una nota ufficiale. “L’obiettivo è fornire una nuova opzione terapeutica a pazienti che oggi hanno risposte limitate alle terapie convenzionali.”
L’uso clinico delle cellule iPS – una tecnologia scoperta dal premio Nobel giapponese Shinya Yamanaka – è ancora agli inizi, ma promette di rivoluzionare il trattamento di numerose malattie degenerative, autoimmuni e rare.
