(Reuters Health) – Le combo messe a punto da Vertex Pharmaceuticals contro la fibrosi cistica hanno significativamente migliorato la funzionalità polmonare dei pazienti e l’azienda ha dichiarato che inizierà gli studi di fase avanazata nella prima metà del 2018. Vertex produce e commercializza due farmaci, Kalydeco (ivacaftor) e Orkambi (lumacaftor / ivacaftor), che possono trattare fino al 40% dei pazienti con fibrosi cistica, ossia circa 30.000 persone, in base alle loro mutazioni genetiche specifiche. A marzo la società ha comunicato i dati di uno studio avanzato rifetito alla combo Kalydeco e farmaco sperimentale tezacaftor , che riferivano di un significativo miglioramento delle funzioni polmonari. I dati recentemente comunicati, invece, si riferiscono ai test di tre diversi farmaci sperimentali abbinati a Kalydeco e tezacaftor. “Vogliamo trasformare la fibrosi cistica in una malattia cronica con cui i pazienti possano convivere”, ha detto Jeffrey Leiden, Executive di Vertex. Negli studi di fase II i pazienti che hanno ricevuto 200 milligrammi del farmaco VX-152 due volte al giorno hanno mostrato un miglioramento di 9,7 punti percentuali del volume di aria espirata in un secondo (FEV1). Coloro che hanno ricevuto 600 mg di VX-440 due volte al giorno come parte della combinazione tripla hanno registrato un miglioramento di 12 punti percentuali di FEV1. I dati iniziali di uno studio di fase I riguardante VX-659 hanno mostrato un miglioramento assoluto medio di FEV1 di 9,6 punti percentuali. Questi studi hanno coinvolto pazienti ammalati di fibrosi cistica con una mutazione genetica F508del e una minima mutazione funzionale. Orkambi, che combina Kalydeco con un altro farmaco, è approvato per i pazienti con due copie della mutazione F508del. Le combinazioni triple sono state ben tollerate, con effetti collaterali avversi da lievi a moderati nella maggioranza dei casi, ha fatto sapere Vertex. In un caso la somministrazione è stata sospesa per l’elevato innalzamento dei valori degli enzimi epatici. La società ha inoltre annunciato alcuni dati iniziali che mostrano miglioramenti di 7,3 e 9,5 punti percentuali nella FEV1 assoluta media. Essi si sono verificati quando VX-152 o VX-440 sono stati aggiunti nella terapia di pazienti con due copie della mutazione F508del già in trattamento con Tezakaftor e Kalydeco.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
