Vertex: bene la combo Kalydeco/tezacaftor (Fibrosi Cistica). Si testa la tripla terapia

30 marzo, 2017 nessun commento


(Reuters Health) – Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che il farmaco Kalydeco (ivacaftor) contro la fibrosi cistica somministrato con tezacaftor, ha dimostrato significativi miglioramenti della funzione polmonare in un paio di studi in fase avanzata. L’azienda prevede di richiedere l’approvazione per la terapia combinata. Le interruzioni della terapia combinata Kalydeco /tezacaftor a causa di effetti collaterali negativi, compresi quelli respiratori, sono poche e simili a quelle osservate con il placebo. Questo è importante, visto che la costrizione bronchiale ha portato il 30% dei pazienti trattati con la combinazione Orkambi di Vertex a interrompere la terapia. Vertex prevede di richiedere le approvazioni statunitensi ed europee nel terzo trimestre. Anche tezacaftor è di sua proprietà. Gli studi hanno testato pazienti con fibrosi cistica  dai 12 anni in su.

Gli studi
In uno studio su più di 500 pazienti con due copie della mutazione genetica F508del, che rappresenta circa il 50% della popolazione con Fibrosi Cistica, la combinazione tezacaftor/Kalydeco ha portato a un miglioramento di 4 punti percentuali rispetto al placebo in termini di volume di aria espirata in un secondo (FEV1). Oltre a raggiungere l’obiettivo primario dello studio, i farmaci per via orale hanno mostrato miglioramenti significativi di obiettivi secondari, tra cui una riduzione del 35% della frequenza annuale di esacerbazioni polmonari. Nel secondo studio, la combinazione ha portato ad un miglioramento medio del FEV1 assoluto di 6,8 punti percentuali rispetto al placebo nei pazienti con una copia della mutazione F508del e una seconda mutazione genetica. Questa associazione rappresenta una piccola percentuale di pazienti con fibrosi cistica. In questi pazienti Il miglioramento con Kalydeco da solo è stato di 4,7 punti percentuali rispetto al placebo. Kalydeco è stato somministrato ogni 12 ore, mentre tezacaftor, in precedenza noto come VX-661, è stato assunto dai pazienti una volta al giorno. I farmaci approvati di Vertex riguardano circa 29.000 pazienti con fibrosi cistica. Si sta testando una tripla combinazione di farmaci con Kalydeco e tezacaftor, che in futuro potrebbe trattare l’80-90% di tutti i pazienti affetti da Fibrosi Cistica. I dati sono attesi entro la fine dell’anno.

Fonte: Reuters Health News

(Versione italiana per Daily Health Industry)

 

 

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