Da quando Novartis, dal 2012, ha investito denaro presso l’Università della Pennsylvania allo scopo di ricercare terapie oncologiche personalizzate CAR-T, gli analisti hanno comincato a porsi una domanda difficile: come possono le aziende farmaceutiche trarre profitto dalla cura dei pazienti? Kymriah, terapia CAR-T di Novartis, è adesso sul mercato, così come Yescarta di Gilead. L’anno scorso è arrivato anche Luxturna di Spark Therapeutics, una terapia genica per trattare una rara forma di cecità ereditaria.Questa settimana, Goldman Sachs ha fatto risorgere la vecchia domanda.Salveen Richter uni dei suoi analisit di punta, in una nota agli investitori pubblicata all’inizio di questa settimana, ha detto che le terapie geniche approvate dalla FDA sono progettate come cure una tantum e per molti pazienti è avvenuto proprio questo. Molte altre terapie geniche sono invece prodotte attraverso le pipelines biofarmaceutiche e questo rappresenta una sfida per l’industria. La messa a punto dipende ovviamente dai profitti che le pharma sperano di ottenere dalla loro commercializzazione. “Sebbene questa proposta terapeutica abbia un enorme valore per i pazienti e la società, potrebbe rappresentare una sfida per gli sviluppatori di farmaci genomici che cercano un flusso di cassa costante”, ha scritto Richter. Richter ha fatto l’esempio di Gilead, un’azienda che ha già sofferto finanziariamente in questo senso. Sovaldi e Harvoni, farmaci di enorme successo contro l’epatite C “hanno infatti progressivamente esaurito il pool di pazienti disponibili per il trattamento”. Questa contrazione della clientela, unita alla dura concorrenza di Mavyret di AbbVie, ha costretto Gilead a rivedere le previsioni di incasso per l’anno. Le stime attuali depongono infatti per un ricavo non superiore ai 4 miliardi di dollari. Le vendite di Sovaldi e Harvoni hanno raggiunto un picco di 19,1 miliardi di dollari nel 2015.
L’espansione delle pipeline
Richter vede diverse vie d’uscita per la sostenibilità di vendita delle terapie geniche. Le aziende potrebbero rivolgersi a grandi mercati come quello dell’emofilia, che valgono fino a 10 miliardi di dollari e crescono del 6% l’anno. Spark sta lavorando su terapie geniche per il trattamento dell’emofilia A e B, l’ultima delle quali in collaborazione con Pfizer. A dicembre le due aziende hanno annunciato che, in uno studio di fase 1/2, i sintomi manifestati dai pazienti sono diminuiti significativamente. Poi c’è la possibilità di espandere le pipeline in modo costante, ha detto Richter, citando come esempio le “centinaia di malattie retiniche ereditarie” che esistono. Luxturna di Spark è stato approvato per trattare meno di 2.000 pazienti affetti da una specifica mutazione genetica, ma l’azienda sta lavorando anche su terapie geniche destinate a trattare almeno altre due malattie ereditarie dell’occhio.
Le magnifiche 4 della genomica
Nel suo rapporto, Goldman Sachs ha evidenziato quattro “innovatori della medicina genomica” ben posizionati per trovare un modello valido di business in questo settore: BioMarin, Bluebird, CRISPR Therapeutics e AveXis, quest’ultima acquistata da Novartis all’inizio di questa settimana per 8,7 miliardi di dollari. AveXis è in fase 3 con una terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale.
Richter ha anche sottolineato come esempio virtuoso l’acquisto di Kite da parte di Gilead per 12 miliardi di dollari e quello di Juno Therapeutics da parte di Celgene per 9 miliardi di dollari. Questo dimostra quanto le aziende siano disposte a pagare per entrare nel campo della terapia genica.
