bluebird bio, nuovi dati a sostegno della terapia genica una tantum beti-cel per la β-talassemia

bluebird bio ha presentato nei giorni scorsi i dati di diversi studi sulla terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) in pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT). I dati sono stati presentati in occasione dell’edizione virtuale dell’EHA2021, il 26° Congresso annuale della European Hematology Association, che si svolge dal 9 al 17 giugno 2021. “I dati clinici che stiamo acquisendo nel tempo continuano…

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bluebirdbio: sì del CHMP a elivaldogene autotemcel nella CALD

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio di elivaldogene autotemcel (precedentemente Lenti-D), terapia genica una tantum di bluebirdbio per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). Qualora approvato dalla Commissione Europea (CE), elivaldogene autotemcel sarà la prima terapia genica una tantum registrata per il trattamento…

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bluebird bio Italia, Andrea Passalacqua nuovo Direttore Generale

Andrea Passalacqua è il nuovo Direttore Generale di bluebird bio Italia, l’affiliata italiana della biotech statunitense specializzata nella ricerca e nello sviluppo di terapie cellulari e geniche sperimentali per il trattamento di malattie genetiche severe e alcune forme tumorali. Passalacqua entra a far parte dell’azienda in un momento importante del percorso di crescita di bluebird bio in Italia, mentre si…

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bluebird bio, un veterano del pharma per il lancio di Zynteglo

Bluebird bio ha lanciato ufficialmente Zynteglo, la sua prima terapia genica, e ha scelto un nuovo leader per seguire l’operazione in Europa. Si tratta di Nicola Heffron, ex dirigente di Celgene, Shire e GlaxoSmithKline, che entra a far parte di bluebird come responsabile della zona europea, proprio mentre la società avvia il lancio del nuovo prodotto. Sostituisce Andrew Obenshain, che…

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bluebird bio lancia in Germania la terapia genica per TDT

bluebird bio ha annunciato il lancio in Germania della terapia genica basata su cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della β globina. Si tratta di una terapia genica una-tantum per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato…

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bluebird bio e BMS: risultati promettenti per terapia sperimentale MM

(Reuters Health) – Al meeting annuale della Società Americana di Ematologia, bluebird bio e Bristol-Myers Squibb hanno diffuso risultati incoraggianti di uno studio di fase iniziale relativo a bb21217, terapia sperimentale per il mieloma multiplo in pazienti che non hanno risposto a trattamenti precedenti. La dose più bassa della terapia ha avuto una durata media di 11,1 mesi e ha…

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bluebird bio, da tre studi conferme di efficacia per LentiGlobin

Al Congresso della American Society of Hematology (ASH) bluebird bio ha annunciato i risultati aggiornati a lungo termine dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e i nuovi dati degli studi di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212), attualmente in corso, con la terapia genica basata sull’uso di LentiGlobin nei pazienti con β-Talassemia Trasfusione-Dipendente (TDT), Sono 52…

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bleubirb bio: il prezzo di Zynteglo supera il milione e mezzo di Euro

bluebird bio ha fissato il prezzo per Zynteglo, la terapia genica che ha messo a punto  per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), precedentemente nota come LentiGlobin. Zynteglo, che si somministra una sola volta, avrà un costo di 1,575 milioni di euro, ma il sistema di pagamento proposto, oltre a prevedere rate annuali per cinque anni, è legato alla reale…

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Bluebird bio: ok CE a prima terapia genica per la TDT

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio in Europa per la terapia genica a base di cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della βA-T87Q globina. Si tratta di una terapia genica per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule…

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bluebird bio, le nuove frontiere della gene therapy

Sul fronte delle terapie genetiche per le malattie rare c’è una biotech internazionale che ha deciso di investire scientificamente nel nostro Paese, con due studi presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma sulla β-talassemia. È bluebird bio, diretta in Italia, da novembre 2018, da Alberto Avaltroni, un manager con una significativa eperienza nelle malattie genetiche, maturata in Shire, dove ha…

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bluebird bio: EMA accetta domanda per LentiGlobin (beta talassemia)

EMA ha accettato la domanda di autorizzazione alll’immissione in commercio di LentiGlobin, la terapia genica sperimentale di bluebird bio per il trattamento di adolescenti e adulti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e genotipo non β0/β0. LentiGlobin aveva ottenuto a luglio 2018 la valutazione accelerata da parte del Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano dell’EMA, riducendo potenzialmente l’effettivo tempo di revisione…

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