La FDA ha accettato di esaminare con procedura prioritaria la domanda di licenza per farmaci biologici (Biologics License Application – BLA) per avalglucosidasi alfa come terapia enzimatica sostituiva di lungo periodo per il trattamento di pazienti con malattia di Pompe (deficit di α-glucosidasi acida). La data prevista per la decisione finale da parte della FDA è il 18 maggio 2021.
Avalglucosidasi alfa è una terapia enzimatica sostituiva sperimentale disegnata per migliorare il rilascio dell’enzima alfa-glucosidasi acida (GAA) nelle cellule muscolari e, una volta approvata, potrebbe diventare un nuovo potenziale standard di trattamento per la malattia di Pompe.
A ottobre l’EMA ha accettato di esaminare la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (Marketing Authorization Application) per avalglucosidasi alfa come terapia enzimatica sostitutiva di lungo periodo per il trattamento di pazienti con malattia di Pompe.
L’agenzia regolatoria del Regno Unito – Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency – ha conferito la designazione di Promising Innovative Medicine ad avalglucosidasi alfa.
“I segni distintivi della malattia di Pompe sono il deterioramento inarrestabile e debilitante dei muscoli, che causa una diminuzione della funzione respiratoria e della mobilità”, dice Karin Knobe, Head of Development for Rare Diseases and Rare Blood Disorders di Sanofi. “Avalglucosidasi alfa è specificamente progettata per rilasciare un quantitativo maggiore di enzima GAA nei lisosomi delle cellule muscolari. Siamo molto incoraggiati dai risultati positivi degli studi clinici in pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo e infantile.”
Gli studi a sostegno
La Biologics License Application si basa sui risultati positivi di due studi clinici:
Lo studio clinico registrativo di fase 3 COMET, in doppio cieco, testa a testa, che ha valutato sicurezza ed efficacia di avalglucosidasi alfa rispetto ad alglucosidasi alfa (standard di cura) in pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo. I risultati di questo studio sono stati presentati lo scorso giugno durante una sessione scientifica virtuale ospitata da Sanofi e a ottobre durante i congressi virtuali della World Muscle Society e della American Association of Neuromuscular and Electrodiagnostic Medicine.
Lo studio clinico di fase 2 mini-COMET, che ha valutato sicurezza ed efficacia di avalglucosidasi alfa in pazienti con malattia di Pompe ad esordio infantile precedentemente trattati con alglucosidasi alfa. I risultati di questo studio sono stati presentati a febbraio 2020 durante il WORLD Symposium
