Biogen e Novartis si fanno concorrenza nel redditizio campo della terapia contro l’atrofia muscolare spinale (SMA), ma un terzo concorrente potrebbe scuotere il mercato nel 2020. Si tratta di Roche con il suo risdiplam, che ha appena ottenuto la revisione prioritaria della FDA e che potrebbe ottenere il via libera a maggio 2020.
La FDA sta valutando il farmaco sulla base dei dati di 12 mesi di uno studio chiamato Firefish svolto in pazienti affetti da SMA di tipo 1, oltre a quelli relativi a pazienti affetti da SMA di tipo 2 e 3 di uno studio chiamato Sunfish. La casa farmaceutica sta testando il candidato farmaco in un’ampia popolazione di pazienti, dai neonati ad adulti di 60 anni, compresi quelli che già avevano assunto altri medicinali contro la SMA.
Risdiplam è un farmaco liquido somministrato per via orale che i pazienti potrebbero assumere a casa. Spingen di Biogen, invece, prevede una somministrazione iniettiva frequente nei primi due mesi e mezzo, con dosi di mantenimento ogni quattro mesi. Infine, la terapia genica di Novartis, Zolgensma, è invece un trattamento una tantum.
Gli analisti ritengono che il nuovo farmaco di Roche potrebbe incassare tra i 2,5 e i 3 miliardi di dollari. Spinraza di Biogen, nel 2019, ha raccolto 1,55 miliardi e Zolgensma ha incassato a tutt’oggi 160 milioni di dollari
Risdiplam ha ottenuto la designazione di farmaco orfano della FDA nel gennaio 2017 e la revisione accelerata nell’aprile dello stesso anno.
La decisione della FDA è prevista per il 24 maggio 2020
