Roche: CE approva emicizumab nella profilassi del sanguinamento (emofilia A)

15 Marzo, 2019 nessun commento


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La Commissione europea ha approvato emicizumab per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A severa (carenza congenita del fattore VIII, FVIII < 1%) senza inibitori del fattore VIII.

Ora emicizumab può inoltre essere usato con diverse frequenze di somministrazione (una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane) per il trattamento di tutti i soggetti indicati affetti da emofilia A, compresi quelli con inibitori del fattore VIII.

L’approvazione si basa sui risultati ottenuti negli studi registrativi HAVEN 3 e HAVEN 4.

Nello studio HAVEN 3 condotto su soggetti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII, nell’ambito di un confronto intrapaziente prospettico, la profilassi con emicizumab ha prodotto riduzioni statisticamente significative e clinicamente rilevanti dei sanguinamenti trattati rispetto a nessuna profilassi e al precedente trattamento di profilassi con fattore VIII.

Nello studio HAVEN 4 condotto su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, emicizumab somministrato ogni quattro settimane ha evidenziato un controllo clinicamente rilevante dei sanguinamenti.

“L’approvazione odierna rappresenta un traguardo importante, in quanto emicizumab è la prima nuova classe terapeutica disponibile in Europa da quasi 20 anni a questa parte per il trattamento di persone con emofilia A severa senza inibitori”, dice Sandra Horning, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “Emicizumab è inoltre in grado di controllare efficacemente i sanguinamenti e può essere somministrato una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane per via sottocutanea. Continueremo a collaborare con gli Stati membri dell’UE con lo scopo di rendere disponibile questo importante trattamento il prima possibile per chi ne ha bisogno”.

I due studi
Nello studio di fase III HAVEN 3, adulti e adolescenti di età uguale o superiore a 12 anni affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII trattati con emicizumab in profilassi una volta a settimana (n = 36) od ogni due settimane (n = 35) hanno manifestato una riduzione dei sanguinamenti trattati rispettivamente del 96% (rapporto dei tassi di incidenza [RR] = 0,04; p < 0,0001) e del 97% (RR = 0,03; p < 0,0001) rispetto a quelli non sottoposti ad alcuna profilassi (n = 18).

Emicizumab è il primo medicinale a ridurre in misura significativa i sanguinamenti trattati rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII, considerata la terapia standard per i soggetti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII. Questo dato è stato dimostrato da una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari al 68% (RR = 0,32; p < 0,0001) nell’ambito di un confronto intrapaziente (n = 48) su soggetti precedentemente sottoposti a profilassi con fattore VIII in uno studio prospettico non interventistico e passati alla profilassi con emicizumab.

Nello studio di fase III a braccio singolo HAVEN 4, la profilassi con emicizumab ogni quattro settimane ha generato un controllo clinicamente significativo dei sanguinamenti negli adulti e negli adolescenti di età uguale o superiore a 12 anni affetti da emofilia A con (n = 5) e senza (n = 36) inibitori del fattore VIII.

In base ai dati aggregati del programma di fase III HAVEN (n = 373), le reazioni avverse più comuni verificatesi in almeno il 10% dei soggetti trattati con emicizumab sono state le reazioni in corrispondenza della sede di iniezione (20%), il dolore articolare (artralgia; 15%) e il mal di testa.

Emicizumab è stato approvato in oltre 50 paesi in tutto il mondo, tra cui gli USA a novembre 2017, gli Stati membri dell’UE a febbraio 2018 e il Giappone a marzo 2018, per la profilassi volta a prevenire la comparsa degli episodi di sanguinamento o a ridurne la frequenza in soggetti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII.

È stato anche testato in uno dei più ampi programmi di sperimentazioni cliniche registrative su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, comprendente quattro studi di fase III (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 e HAVEN 4).

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