Roche: bene emicizumab (Emofilia) in studio fase tre
12 Luglio, 2017 nessun commento
I risultati dello studio di fase III Haven 1 promuovono emicizumab, l’anticorpo monoclonale bispecifico sperimentale di Roche, somministrato una volta a settimana come profilassi per via sottocutanea in adulti e adolescenti con emofilia A con inibitori. Lo studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine e i cui risultati sono stati presentati da Roche al convegno dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), ha incluso 109 pazienti (di 12 anni o piu’) affetti da emofilia A con inibitori, evidenziando una riduzione del tasso di sanguinamento pari all’87% con emicizumab rispetto agli agenti bypassanti on-demand. Da un confronto intra-paziente è emerso che emicizumab ha ridotto il tasso di sanguinamenti del 79% rispetto alla precedente profilassi con agenti bypassanti. Ulteriori dati hanno evidenziato che dopo in media 31 settimane un numero significativamente maggiore di pazienti ha sperimentato zero sanguinamenti con la profilassi di emicizumab, rispetto al trattamento on demand con Bpa.Anche i risultati ad interim dello studio Haven 2, su bimbi con meno di 12 anni con emofilia A con inibitori, sono coerenti con quelli positivi dello studio Haven 1. I dati sono ora al vaglio dell’EMA e della FDA.
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