Oncologia. Lo sviluppo dei farmaci è sostenibile?

Oncologia. Lo sviluppo dei farmaci è sostenibile?
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Immunoterapie, bioterapie di nuova generazione e terapie mirate. Assistiamo ad uno sviluppo inedito di trattamenti oncologici, con un numero record di approvazioni: solo negli ultimi cinque anni sono state lanciate 57 terapie, indicate per 89 tipi di tumore.

E la ricerca continua: la pipeline di farmaci in sviluppo in fase avanzata è cresciuta del 19% nel solo 2018, passando da 711 a 849 terapie in un anno.

L’oncologia resta però una delle aree più difficili per la ricerca, poiché il rischio di fallimento è elevato e i tempi di sviluppo sono molto lunghi. Le cifre che emergono dal rapporto dell’istituto IQVIA, Global Oncology Trends 2019 fanno riflettere: visto il numero di trial clinici in corso e di aziende implicate, lo sviluppo di farmaci oncologici è sostenibile?

Al momento sono ben 711 le aziende che portano avanti studi clinici in fase avanzata su farmaci antitumorali, la maggior parte di queste (625, l’88%) sono organizzazioni emergenti nel settore biopharma.

Questo slancio è determinato principalmente dalla scoperta di moltissimi target biologici implicati nello sviluppo dei tumori, contro cui possono essere messe a punto terapie mirate e specifiche, e anche dall’emergenza delle terapie biologiche.

Il 91% della pipeline oncologica in fase avanzata nel 2018 consisteva proprio in questo genere di trattamenti (mirati e biologici) e il numero di bioterapie di nuova generazione (quindi cellulari, geniche e nucleotidiche) in via di sviluppo nel settore dell’oncologia è aumentato del 32% tra il 2017 e il 2018.

Un’attenzione particolare viene dedicata alle immunoterapie, che stimolano il sistema immunitario a combattere il tumore. Attualmente sono circa 450 le immunoterapie in fase di sviluppo, e sfruttano 62 meccanismi molecolari diversi.

Si rivolge poi una attenzione sempre maggiore alle terapie agnostiche ai tessuti, che vengono somministrate in base al profilo genetico, indipendentemente dall’organo colpito dal tumore. Ne sono state approvate due – pembrolizumab e larotrectinib – tra il 2017 e il 2018.

Farmaci “ridondanti”
L’entusiasmo delle aziende deve però scontrarsi con la difficoltà sempre crescente della ricerca e sviluppo in oncologia.

Il tasso di successo composito per le transizioni di fase, che misura la probabilità che un prodotto che entra nella fase 1 raggiunga il mercato, è sceso all’8% nel 2018 dall’11,7% nel 2017.

Dal 2013 resta comunque intorno al 7-8%, un tasso inferiore rispetto ai farmaci per le patologie neurologiche, del sistema immunitario, endocrino, per le patologie respiratorie e le malattie rare.

Inoltre, la durata della sperimentazione clinica è mediamente più elevata. La produttività complessiva delle prove oncologiche (percentuale di successo rispetto alla complessità e alla durata della sperimentazione), si legge nel rapporto, è migliorata del 22% dal 2010 ma rimane molto più bassa rispetto alle prove per altre aree terapeutiche.

Abbiamo parlato di molti target biologici diversi, scoperti di recente, che consentono lo sviluppo di farmaci molto precisi. È importante però sottolineare che tra tutti i bersagli molecolari individuati, specifici in base al tipo di tumore, la percentuale di quelli implicati nella patogenesi dei tumori non è elevatissima. “Le aziende sono quindi consapevoli del fatto che lo sviluppo non sarà necessariamente un successo e, anche se lo fosse, sarebbe destinato ad una nicchia di pazienti molto limitata numericamente”, osserva Massimo Di Maio, direttore dell’Oncologia dell’Ospedale Mauriziano di Torino e segretario nazionale dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (Aiom).

Bisogna poi tenere presente un altro aspetto: la competizione tra le aziende farmaceutiche. Se molte aziende diverse sviluppano farmaci praticamente identici nei confronti dello stesso bersaglio si arriva a “un sovraffollamento terapeutico”, ha aggiunto Di Maio. È un fenomeno che in parte si è già verificato: “Negli ultimi anni, ad esempio, abbiamo visto l’approvazione di 5-6 farmaci immunoterapici con lo stesso target e la stessa indicazione. Questo comporta anche un problema di ritorno economico delle aziende”.

Sostenibilità e previsioni per il 2023
Infine, tanto sforzo e tanta innovazione hanno un prezzo, che in genere è molto elevato. Si è spesso discusso del fatto che il prezzo degli oncologici più recenti si discosti troppo dal loro valore reale, rispetto ai trattamenti già disponibili. Nel 2018 la spesa per tutti i medicinali utilizzati nel trattamento dei pazienti con cancro ha raggiunto quasi 150 miliardi di dollari, con un aumento del 12,9% rispetto all’anno precedente. È il quinto anno consecutivo di crescita a doppia cifra, con un costo per farmaco che varia dai 90.000 e i 300.000 dollari.

“Considerando che il numero di casi di tumore aumenta”, ha sottolineato Di Maio, “si crea un importante problema di sostenibilità, che riguarda tutti i paesi”. Con l’aumentare delle indicazioni, il prezzo dovrebbe diminuire, riflette il segretario Aiom. Nei casi in cui il farmaco è indicato per pochi pazienti però, è difficile che il prezzo si abbassi.

Il rapporto IQVIA si conclude con le previsioni da qui al 2023. Secondo le stime degli esperti, si prevede una crescita della spesa per le terapie oncologiche a doppia cifra negli Stati Uniti. In Europa la crescita sarà elevata ma a cifra singola e in Giappone si aggirerà intorno al 5-8%. La spesa complessiva raggiungerà i 240 miliardi di dollari.

Sulla base dell’impatto delle attuali tendenze di sviluppo, è stato anche possibile individuare i fattori che potrebbero migliorare notevolmente la produttività futura. Da un lato una maggiore disponibilità di pazienti che si sottopongono a screening prima dei trial clinici, cosa che permetterebbe di valutare l’idoneità agli studi e migliorarne la velocità e l’efficienza, dall’altro un aumento del numero degli studi sui biomarker, che migliorerà in modo significativo tutti gli aspetti dello sviluppo dei farmaci.

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