Malattie neurodegenerative: messo a punto nuovo protocollo di ricerca per i farmaci

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Un gruppo internazionale di ricercatori, guidati dall’Università degli Studi di Trento, Perugia, Istituto Telethon Dulbecco, Fondazione Telethon e Istituto Nazionale di Fisica Nucleare (Infn), ha messo a punto un nuovo protocollo per la ricerca mirata di nuovi farmaci destinati a contrastare malattie neurodegenerative ad oggi incurabili.

Il nuovo approccio si chiama PPI-FIT (Pharmacological Protein Inactivation by Folding Intermediate Targeting) e consiste nell’identificare le molecole la cui funzione è quella di ridurre l’espressione di una proteina nella cellula, disattivandone la funzione patologica. Il lavoro è stato pubblicato dalla rivista Communications Biology.

Il metodo è stato applicato per la prima volta nel campo delle patologie da prioni, come la cosiddetta mucca pazza, causate dalla conversione di una normale proteina in una forma patogena capace di propagarsi come un agente infettivo.

Grazie al metodo PPI-FIT, i ricercatori hanno identificato un gruppo di molecole capaci di ridurre i livelli cellulari della proteina prionica e bloccare la replicazione della forma infettiva nelle colture cellulari. I risultati dello studio hanno inoltre portato a due richieste di brevetto, di cui una già approvata, e la start-up Sibylla Biotech sta usando questo metodo per sviluppare farmaci per diversi tipi di malattie, tra cui il cancro e anche il Covid-19.

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