Malattia di Fabry, da CE via libera a Migalasat (Amicus Therapeutics)

1 giugno, 2016 nessun commento


(Reuters Health) – Approvato in Europa Migalasat, il farmaco prodotto da Amicus Therapeutics contro la malattia di Fabry, una patologia ereditaria che provoca dolore e bruciature alle mani e ai piedi. L’EMA aveva dato l’ok ad aprile, mentre l’azienda americana è ancora in attesa del via libera da parte della FDA.

La malattia di Fabry è una patologia rara che colpisce circa una persona su 40-60 mila. Interessa soprattutto gli uomini, mentre è meno frequente nelle donne. È dovuta alla mancanza dell’enzima che metabolizza gli sfingolipidi, che porta all’accumulo di queste sostanze, principalmente a livello dei reni. Questo processo determina danni alle cellule che possono provocare insufficienza renale, attacchi cardiaci e ictus. 

Fonte: Reuters Health

(Versione italiana per Daily Health Industry)

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