Malattia di Duchenne: FDA approva il primo steroide

10 febbraio, 2017 nessun commento


(Reuters Health) -La Food and Drug Administration ha approvato un farmaco – prodotto da Marathon  -per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una devastante malattia muscolare che colpisce soprattutto i ragazzi.
La molecola, Emflaza, conosciuta genericamente come deflazacort, è un corticosteroide. Emflaza è il primo steroide a ottenere l’approvazione formale della FDA per il trattamento della DMD. Prednisone, un altro steroide, è spesso prescritto per la malattia, pur non avendo l’approvazione ufficiale dell’Agenzia americana. Si ritiene che Emflaza abbia meno effetti collaterali rispetto a Prednisone.
Il deflazacort è disponibile al di fuori degli Stati Uniti da decenni. Il grande problema di Marathon sarà ora il prezzo del farmaco. L’azienda non ha inventato il deflazacort e i pazienti lo importano da anni per uso personale e a buon mercato perché mancava un trattamento approvato negli Stati Uniti. Ora la situazione cambierà. I malati non saranno più autorizzati a importare il farmaco, giacché è disponibile un prodotto approvato dalla FDA. Marathon ha detto che il trattamento sarà venduto a un prezzo di listino di 89.000 dollari l’anno, ma che l’azienda fornirà un “robusto” programma di assistenza per i pazienti non coperti dall’assicurazione. La FDA ha approvato Emflaza per tutti i pazienti DMD con più di cinque anni.

Fonte: Reuters Health News

(Versione italiana per Daily Health Industry)

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