FDA: breakthrough therapy. Passo avanti o vera rivoluzione?

18 aprile, 2016 nessun commento


Secondo il dizionario, la parola breakthrough significa letteralmente “un improvviso e importante sviluppo o scoperta”. Tuttavia, ciò che molti medici e cittadini non sanno è che non ha lo stesso significato nel processo di approvazione dei farmaci dell’FDA.

Secondo uno studio recentemente pubblicato sul Journal of American Medical Association, il 77% dei medici pensa infatti che  quando l’FDA designa un farmaco come terapia breakthrough, significa che ci sono “prove di alta qualità” che il farmaco è più efficace rispetto ai trattamenti attuali. “Quando si sente la parola innovazione, è comprensibile pensare che si voglia indicare qualcosa di definitivo o di un punto di svolta”, ha detto il co-autore Steven Woloshin, professore di medicina presso l’Istituto Dartmouth. “Ma c’è molta confusione in merito, perché l’agenzia regolatoria usa il termine in maniera molto diversa e anche “solo” per sottolineare che l’evidenza clinica suggerisce un vantaggio rispetto alle attuali opzioni per le malattie gravi o mortali”.

Il tutto ha origine nel 2011, anno in cui i sostenitori dell’organizzazione senza scopo di lucro Friends of Cancer Research avevano incitato il Congresso ad accelerare l’approvazione di promettenti farmaci per il trattamento di malattie gravi o pericolose per la vita con la creazione della designazione di breakthrough therapy, allo scopo di garantire l’accesso dei pazienti ai farmaci emergenti il più rapidamente possibile. I senatori Orrin Hatch (R-UT), Michael Bennet (D-CO), e Richard Burr (R-NC) avevano quindi introdotto l’ Advancing Breakthrough Therapies for Patients Act diventato poi legge nel luglio 2012, come FDA’s Safety and Innovation Act.

Alcuni degli stessi scienziati di allora sono tra gli autori di questo nuovo studio, tra cui Woloshin, che ha anche condotto uno studio simile interpellando però i consumatori generali su significato di breakthrough therapy  lo scorso anno. In questo studio era chiaramente emerso che le persone credono che i farmaci con designazione di breakthrough therapy  hanno un’efficacia maggiore e che, se avessero una malattia terminale, sceglierebbero nel 92% i farmaci etichettati in questo modo, piuttosto che altri. Questo non è, tuttavia, l’unico caso in cui gli utenti estrapolano deduzioni improprie circa l’uso dei farmaci. Il recente studio ha dimostrato, infatti, che il 73% dei medici crede che l’approvazione di un farmaco da parte dell’FDA indichi che quel medicinale è efficace quanto quelli già approvati.L’effetto complessivo di tutte le incomprensioni è che le persone e i medici sono potenzialmente più entusiaste dei nuovi farmaci di quanto dovrebbero realmente essere in base ai risultati degli studi clinici.

Woloshin ha voluto infine sottolineare che i programmi per accelerare l’approvazione di alcuni farmaci dell’FDA siano da lodare, specialmente per quelle patologie gravi per cui non esistono altri trattamenti approvati. Il problema risiede nella terminologia impiegata, che risulta chiaramente fuorviante per i cittadini, ma anche per esperti del settore, quali i medici. “Molti arrivano quindi a credere che i farmaci siano più efficaci o più sicuri di quello che dicono effettivamente i dati”.

 

 

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