BridgeBio Pharma: 300 mln di dollari per le malattie genetiche

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BridgeBio Pharma ha incassato 299,2 milioni di dollari per far progredire la sua pipeline sulle malattie genetiche, che comprende più di una dozzina di asset nello sviluppo preclinico e clinico.

Fondata nel 2015, BridgeBio sta lavorando su diverse aree terapeutiche, tra cui l’amiloidosi transtiretina (Attr), la neurodegenerazione associata a pantotenato chinasi (Pkan), la sindrome di Gorlin e carcinomi a cellule basali frequenti, sindrome di Netherton, cofattore di molibdeno carenza di tipo A, e Fgfr, Shp-2 e cancri guidati da K-Ras.

Kohlberg Kravis Roberts (Kkr) e Viking Global Investors hanno guidato il round di finanziamento, e Sequoia Capital si è aggiunta ai sostenitori di BridgeBio, Perceptive Advisors, Aig, Aisling Capital, Cormorant Capital e Hercules Capital.

Questa struttura hub-and-spoke – spiega l’azienda in una nota – mette ogni farmaco nella propria filiale con accesso a “risorse centralizzate” e una “piattaforma centrale di ricerca e sviluppo”. Consente a BridgeBio di sviluppare più programmi contemporaneamente con la capacità di “ridistribuire efficacemente” il personale e il finanziamento tra i diversi asset.

La società ha iniziato il 2018 promuovendo Qed Therapeutics con un finanziamento di 65 milioni di dollari. L’unità sta lavorando su un inibitore di Fgfr concesso in licenza da Novartis per il trattamento dei tumori del dotto biliare e dell’acondroplasia.

A giugno, BridgeBio ha lanciato tre filiali. Origin Biosciences affronterà il deficit di cofattore di molibdeno di tipo A, una malattia genetica mortale ultrarara che causa convulsioni nei bambini, e CoA Therapeutics sta sviluppando un trattamento per il Pkan.

Hanno concesso in licenza i loro rispettivi asset da Alexion e St. Jude Children’s Research Hospital. Fortify Therapeutics ha acquisito in licenza il programma NVP015 di NeuroVive per la neuropatia ottica ereditaria di Leber, una malattia mitocondriale che può causare atrofia del nervo ottico, con conseguente improvvisa e grave perdita della visione centrale.

I programmi Origin e Qed sono rispettivamente nella fase 2/3 e nella fase 2 e sono tra i più avanzati di BridgeBio. Il programma guida, un trattamento per la polineuropatia e la cardiomiopatia Attr in fase di sviluppo da parte di Eidos Therapeutics, è in fase 3.

Eidos ha ottenuto un’Ipo di 106 milioni di dollari a giugno, che finanzierà il suo candidato Attr, Ag10.

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