bluebird bio ha fissato il prezzo per Zynteglo, la terapia genica che ha messo a punto per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), precedentemente nota come LentiGlobin.
Zynteglo, che si somministra una sola volta, avrà un costo di 1,575 milioni di euro, ma il sistema di pagamento proposto, oltre a prevedere rate annuali per cinque anni, è legato alla reale risposta del pazienti al trattamento.
Come già proposto da Novartis con Zolgensma, infatti, anche bluebird bio offrirà un piano di pagamento in cinque anni basato sui risultati. Dopo gli iniziali 315mila euro, i pazienti pagheranno lo stesso importo annualmente se continueranno a rispondere alla terapia.
Per gli USA, nei quali bluebird bio si aspetta l’ok alla terapia nel 2020, l’azienda ha dichiarato che manterrà un prezzo in un intervallo “ragionevolmente vicino” a quello indicato per l’Europa.
Zynteglo ha avuto l’ok della Commissione Europea all’inizio di questo mese per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 12 anni con TDT, una malattia causata da mutazioni nel gene della beta-globina che porta a una riduzione o all’assenza dell’emoglobina.
L’efficacia del farmaco sarà misurata attraverso la riduzione del ricorso alle trasfusioni da parte dei pazienti, che generalmente vi si sottopongono per mantenere la conta cellulare entro i limiti normali.
Per il CEO Nick Leschly, il modello di pagamento proposto “mette a rischio l’80% del prezzo sulla base del successo”. Ma l’azienda è in possesso di dati che aumentano la fiducia verso Zynteglo.
Nello studio di fase I/II Northstar, otto dei 10 pazienti trattati che non avevano un particolare genotipo sarebbero stati liberi da trasfusioni per almeno 10 mesi e fino a 45 mesi. E tra quelli che avevano un certo genotipo, tre su otto avrebbero raggiunto questo obiettivo, senza trasfusioni, fino a una media di 16,4 mesi, almeno secondo i risultati presentati al 24° European Hematology Association Congress venerdì scorso.
Il prezzo fissato sarebbe comunque sotto il “valore intrinseco” stimato da Blubird che è di quasi 1,9 milioni di euro, mentre l’azienda starebbe lavorando ora con ciascun paese dell’Unione per raggiungere un accordo di rimborso personalizzato.
