Biogen, ottimi dati dallo studio Nurture

4 Luglio, 2019 nessun commento


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Biogen ha avuto in Spinraza il principale driver del 2018. L’azienda punta ora a mantenere inalterata questa situazione nonostante la concorrenza portata da Zolgensma, nuova terapia genica di Novartis.

Recentemente la biopharma USA ha annunciato risultati notevoli riguardanti pazienti trattati prima che i sintomi della malattia si sviluppassero

.Nello studio denominato Nurture, in corso su 25 pazienti affetti da SMA trattati con Spinraza, tutti i partecipanti alla sperimentazione sono vivi e non richiedono assistenza respiratoria permanente garantita da un ventilatore. Gli investigatori stanno seguendo questi pazienti, a rischio maggiore di sviluppare SMA di tipo 1 o 2, da quasi quattro anni.

Tutti i pazienti hanno ricevuto i trattamenti prima di aver raggiunto le sei settimane di vita.

La “stragrande maggioranza” sta raggiungendo traguardi motori in linea per l’età con i bambini senza SMA. Tutti i pazienti nello studio Nurture sono in grado di sedersi in modo autonomo, riferisce Biogen. I pazienti SMA di tipo 1 non sarebbero in grado di farlo se la malattia fosse evoluta in modo ‘naturale’ ,senza trattamento.

Inoltre, l’88% dei pazienti cammina in modo indipendente; senza questa cura i pazienti di tipo 1 o 2 non potrebbero mai camminare da soli.

“Questo è un risultato notevole, ben al di là di qualsiasi altra cosa sia stata precedentemente segnalata o vista nella storia naturale dei pazienti con SMA”, dice Wildon Farwell, direttore esecutivo e responsabile del settore neuromuscolare di Biogen. Senza trattamento, i pazienti in genere non vivono oltre l’età di 2 anni o richiedono una ventilazione permanente

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