(Reuters Health) – Pegcetacoplan, la terapia sperimentale nel trattamento della emoglobinuria parossistica notturna (EPN) di Apellis Pharmaceuticals, ha mostrato un miglioramento significativo dei livelli di emoglobina rispetto al leader del mercato Soliris, di Alexion.
Il candidato è stato testato su 80 pazienti che manifestavano ancora anemia nonostante assumessero Soliris. Circa la metà di questi, poi, dipendeva dalle trasfusioni di sangue.
In termini di obiettivi secondari, però, pegcetacoplan non è riuscito a eguagliare l’efficacia di Soliris nel ridurre i livelli di acido lattico deidrogenasi (LDH), un indicatore dell’emolisi nei pazienti con EPN, anche se non è risultato inferiore allo standard di cura.
I risultati della sperimentazione in fase avanzata potrebbero aiutare Apellis a sfidare il dominio di Alexion nel mercato della EPN. Soliris e Ultomiris, di Alexion, gli unici due farmaci attualmente approvati per la emoglobinuria parossistica notturna, hanno registrato vendite per 1,08 miliardi di dollari nel terzo trimestre dello scorso anno.
Apellis sostiene che circa il 70% dei pazienti con EPN abbia bassi livelli di emoglobina nonostante il trattamento con Soliris e il 36% richiede una o più trasfusioni l’anno. Con pegsetacoplan, noto anche come APL-2, Apellis è convinta di rispondere questa esigenza insoddisfatta.
Secondo l’analista di Cowen, Phil Nadeau , il nuovo trattamento dovrebbe essere lanciato negli USA nel 2021, per raggiungere una penetrazione del 28% nel mercato dei pazienti con EPN nel 2025, portando a 400 milioni di dollari il volume vendite mondiali nell’EPN.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
