Ad Amsterdam, dal 22 al 25 ottobre, il World Orphan Drug Congress Europe (WODC) riunirà i principali attori del mondo delle malattie rare: industrie farmaceutiche, biotech, autorità regolatorie, payer e associazioni di pazienti. Il focus sarà su accesso, innovazione e sostenibilità del modello europeo di gestione dei farmaci orfani.
L’edizione 2025 del WODC si inserisce in un momento cruciale per il settore, segnato dal nuovo Regolamento UE sui farmaci orfani e pediatrici, attualmente in fase di implementazione, e dalle discussioni sull’equilibrio tra incentivi all’innovazione e sostenibilità dei sistemi sanitari.
Politiche di accesso e valutazione del valore
Tra i temi centrali in programma figurano le strategie di Market Access per le terapie ad alto costo e la valutazione clinica ed economica del farmaco in contesti di evidenza limitata.
Panel dedicati riuniranno esperti europei di HTA, agenzie nazionali di rimborso e istituzioni comunitarie, con l’obiettivo di individuare modelli condivisi e ridurre la frammentazione regolatoria tra gli Stati membri.
Real-World Data e collaborazione pubblico-privato
L’uso dei Real-World Data come supporto alla decisione regolatoria e al monitoraggio post-marketing sarà un altro filo conduttore del congresso di Amsterdam. Alcune sessioni esploreranno il ruolo crescente delle piattaforme di dati “rari”, dei registri nazionali e della collaborazione tra industria, centri clinici e pazienti per costruire evidenze più solide.
Il ruolo delle associazioni di pazienti
Particolare attenzione sarà rivolta al coinvolgimento diretto delle organizzazioni di pazienti nella definizione delle priorità di ricerca e nella negoziazione delle condizioni di accesso ai farmaci orfani.
La presenza di EURORDIS, European Patients’ Forum e altre reti internazionali di advocacy rappresenta il consolidamento di un approccio multi-stakeholder al tema dei farmaci orfani, ormai imprescindibile.
Un appuntamento strategico anche per l’Italia
Per il sistema italiano, l’appuntamento di Amsterdam costituisce un’opportunità per confrontarsi con altri Paesi dell’UE su rimborsabilità differenziata, managed entry agreements (accordi di ingresso gestito) e centri di riferimento per le malattie rare.
Tra i partecipanti sono attese le delegazioni di AIFA, ISS e Telethon
