L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha concesso la rimborsabilità alla tripla combinazione di nuova generazione Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) per le persone affette da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 6 anni che hanno almeno una mutazione del gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) non di Classe I.
L’accordo siglato con AIFA non riguarda solo Alyftrek. L’intesa amplia infatti l’accesso a Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) e Kalydeco (ivacaftor) per le persone affette da fibrosi cistica di età pari o superiore ai 2 anni che presentano almeno una mutazione non di Classe I nel gene CFTR. I tre farmaci sono prodotti da Vertex Pharmaceuticals.
Grazie a questo accordo, circa 1.500 pazienti con mutazioni rare e ultra-rare avranno accesso, per la prima volta in Italia, a un modulatore della proteina CFTR, terapia innovativa di ultima generazione che interviene direttamente sulle cause alla base di questa grave malattia genetica.
“L’Italia è il Paese europeo con il maggior numero di pazienti affetti da fibrosi cistica con mutazioni diverse dalla più frequente, la F508del. In questo scenario, l’accordo raggiunto rappresenta una svolta decisiva per l’intera comunità FC – commenta Vincenzo Carnovale, Presidente della Società Italiana per lo Studio della Fibrosi Cistica e Direttore del Centro di Riferimento Regionale della Campania per la cura della Fibrosi Cistica dell’Adulto – Per la prima volta, infatti, grazie a questa nuova opportunità un’ampia platea di pazienti potrà finalmente accedere e beneficiare di una terapia innovativa di ultima generazione, in grado di correggere il difetto genetico alla base della patologia e di migliorare in modo significativo la qualità di vita, l’andamento della malattia e le prospettive cliniche a lungo termine”.
“L’accesso al modulatore di nuova generazione Alyftrek rappresenta un traguardo fondamentale per la comunità italiana affetta da Fibrosi Cistica che da oggi potrà contare su una nuova terapia con il potenziale di trasformare concretamente il percorso di cura – aggiunge Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia presso Vertex Pharmaceuticals – Grazie all’accordo con AIFA, i pazienti che fino ad oggi non disponevano di alcuna opzione terapeutica potranno accedere per la prima volta a una terapia di ultima generazione. Si tratta di un risultato che testimonia la nostra volontà di rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti dei pazienti e conferma il ruolo dell’Italia come Paese all’avanguardia nel rendere disponibili trattamenti innovativi all’interno del Sistema Sanitario Nazionale”.
Alyftrek sarà disponibile per le persone affette da fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione non di Classe I nel gene CFTR. La tripla combinazione – da assumere una volta al giorno – agisce sulla causa alla base della malattia migliorando la funzione del CFTR, proteina presente sulla superficie cellulare in diversi organi. Il rimborso deciso dall’AIFA includerà 46 mutazioni aggiuntive che rispondono univocamente a questo farmaco.
L’estensione della rimborsabilità per Kaftrio e Kalydeco, invece, renderà il farmaco disponibile per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore a 2 anni che presentano almeno una mutazione non di Classe I nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
