Vertex Pharmaceuticals ha ricevuto dalla Food and Drug Administration statunitense l’approvazione di Kalydeco (ivacaftor) nel trattamento di bambini affetti da fibrosi cistica di età compresa tra uno e quattro mesi.
L’approvazione consente l’uso del farmaco nei bambini che presentano almeno una mutazione nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
Il via libera della FDA si basa sui dati della coorte di uno studio di Fase III, in aperto, della durata di 24 settimane, che ha valutato la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ivacaftor in pazienti di età inferiore ai 24 mesi affetti da fibrosi cistica con una mutazione CFTR responsiva a ivacaftor.
Il trial ha mostrato un profilo di sicurezza identico a quello riscontrato nei bambini più grandi e negli adulti.
Kalydeco aveva già ottenuto in precedenza l’approvazione per l’uso negli Stati Uniti e nell’Unione Europea per il trattamento della fibrosi cistica nei bambini a partire dai quattro mesi di età.
