Vertex: partnership con Orum per farmaci “condizionanti” alla terapia genetica

Vertex Pharmaceuticals sta esplorando nuove classi farmaceutiche per la preparazione dei pazienti a regimi terapeutici intensivi come Casgevy, la sua terapia genetica per la beta-talassemia e l’anemia falciforme. In quest’ottica è da leggersi il recente accordo con Orum Therapeutics, biotech USA focalizzata sull’oncologia. Secondo i termini della partnership, Vertex pagherà a Orum 15 milioni di dollari per i diritti dei…

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Vertex: AIFA estende rimborsabilità Orkambi ai pazienti pediatrici con Fibrosi Cistica

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha esteso l’accesso di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) ai pazienti pediatrici con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 1 anno che sono omozigoti per la mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della Fibrosi Cistica (CFTR). La decisione è stata pubblicata dalla Gazzetta Ufficiale il 14 marzo 2024. “L’estensione della rimborsabilità per Orkambi è un’ottima…

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Vertex: arriva l’ok CE per Casgevy, prima terapia che utilizza l’editing genetico CRISPR nella beta-talassemia e nell’anemia falciforme

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9. Casgevy è approvata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) oppure da anemia falciforme severa (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti, per…

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Vertex: da CHMP via libera a Casgevy, prima terapia che utilizza l’editing genetico CRISPR

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha dato l’ok all’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per Casgevy (exagamglogene autotemcel) di Vertex, per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme grave, due malattie rare ereditarie causate da mutazioni genetiche che colpiscono il sistema immunitario. Casgevy utilizza la tecnologia dell’editing genetico CRISPR per modificare le cellule staminali del…

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Vertex: ok EMA a variazione AIC per Kaftrio (Fibrosi Cistica)

L’EMA ha accolto favorevolmente la domanda di variazione di tipo II dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), di Vertex, in combinazione con ivacaftor. La richiesta riguarda l’estensione dell’indicazione approvata per Kaftrio in regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti pediatrici con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 2 anni di età che presentano una…

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Vertex: da UK via libera al primo farmaco CRISPR

Le autorità sanitarie nel Regno Unito hanno dato il via libera a Casgevy, un farmaco che usa la tecnologia dell’editing genetico CRISPR per trattare patologie ematologiche come l’anemia falciforme e la beta talassemia. È la prima volta in assoluto che un farmaco sviluppato con la tecnologia insignita del Premio Nobel ottiene un’approvazione regolatoria. L’approvazione è stata concessa per l’uso in…

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Lonza e Vertex: collaborazione per la produzione di terapie cellulari per il diabete

Lonza collaborerà con Vertex Pharmaceuticals nella produzione di terapie cellulari per il diabete di tipo 1. Le aziende lavoreranno insieme allo sviluppo del processo e alla produzione su larga scala in un nuovo impianto situato a Portsmouth, New Hampshire, Stati Uniti. Nel primo programma clinico di Vertex, i dati, pubblicati di recente, hanno dimostrato che tutti e sei i pazienti…

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Vertex: ok FDA a Kalydeco per terapia per la fibrosi cistica nei neonati

Vertex Pharmaceuticals ha ricevuto dalla Food and Drug Administration statunitense l’approvazione di Kalydeco (ivacaftor) nel trattamento di bambini affetti da fibrosi cistica di età compresa tra uno e quattro mesi. L’approvazione consente l’uso del farmaco nei bambini che presentano almeno una mutazione nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Il via libera della FDA si basa sui…

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Vertex e CRISPR presentano domanda alla FDA per exa-cel, farmaco per l’editing genetico

Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics hanno presentato domanda di approvazione negli Stati Uniti per exa-cel, un farmaco per l’editing genetico contro l’anemia falciforme e la beta talassemia. La Food and Drug Administration ha tempo fino all’inizio di giugno per decidere se accettare la domanda. L’ente regolatorio USA potrebbe poi iniziare una revisione prioritaria del farmaco ed approvarlo o meno entro…

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Vertex sceglie la tecnologia di editing genetico CRISPR per nuovi farmaci contro il diabete

Vertex Pharmaceuticals ottiene in licenza la tecnologia di editing genetico di CRISPR Therapeutics per accelerare lo sviluppo di terapie per il diabete di tipo 1. CRISPR riceverà 100 milioni di dollari in anticipo e altri 230 milioni a obiettivi di ricerca e sviluppo conseguiti. Vertex e CRISPR sono già partner nello studio di terapie per patologie del sangue come la…

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Vertex e CRISPR: EMA ha accolto la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exa-cel

L’EMA ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per exagamglogene autotemcel (exa-cel) – di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics – per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT) La presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio è supportata dai risultati di…

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Vertex, accordo di collaborazione con Entrada Therapeutics per malattia rara

Vertex ha stipulato un accordo di collaborazione con la biotech Entrada Therapeutics per sviluppare nuovi trattamenti contro una rara malattia muscolare nota come distrofia miotonica di tipo 1, o DM1. I termini del patto di ricerca quadriennale prevedono che Vertex paghi a Entrada Therapeutics 250 milioni di dollari in anticipo, somma che include un investimento azionario di 26 milioni di…

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Vertex e CRISPR Therapeutics: pronto farmaco con tecnologia di editing genetico per falcemia e beta talassemia

Entro la fine di marzo 2023 Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics prevedono di presentare una domanda di approvazione negli Stati Uniti per un farmaco con tecnologia di editing genetico progettato per trattare due malattie del sangue, la falcemia e la beta talassemia. La Food and Drug Administration sta per autorizzare la “rolling review” del farmaco, denominato exa-cel. Vertex e CRISPR…

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Vertex acquisisce ViaCyte per terapia genica contro il diabete

Vertex ha siglato un accordo per l’acqusizione di ViaCyte. L’operazione, da 320 milioni di dollari, dovrebbe accelerare lo sviluppo del candidato VX-880. Il closing è previsto entro la fine dell’anno. VX-880 è una terapia è a base di cellule delle isole del pancreas umane derivate da cellule staminali, che secernono insulina nell’organismo in risposta a un aumento della glicemia. L’obiettivo…

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Federico Viganò nuovo Country Manager di Vertex Italia e Grecia

Federico Viganò è il nuovo Country Manager per l’Italia e la Grecia di Vertex Pharmaceuticals . Prima di entrare in Vertex, Viganò ha lavorato in vari ruoli per AstraZeneca, ultimo dei quali Country President in Irlanda. “Sono onorato di unirmi a Vertex in un momento così cruciale della storia dell’azienda, in prima linea nella lotta alla Fibrosi Cistica mentre sviluppa…

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