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L’Agenzia Italiana del Farmaco ha esteso l’accesso di Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) ai pazienti pediatrici con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 1 anno che sono omozigoti per la mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della Fibrosi Cistica (CFTR). La decisione è stata pubblicata dalla Gazzetta Ufficiale il 14 marzo 2024. “L’estensione della rimborsabilità per Orkambi è un’ottima…

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La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9. Casgevy è approvata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) oppure da anemia falciforme severa (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti, per…

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Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha dato l’ok all’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per Casgevy (exagamglogene autotemcel) di Vertex, per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme grave, due malattie rare ereditarie causate da mutazioni genetiche che colpiscono il sistema immunitario. Casgevy utilizza la tecnologia dell’editing genetico CRISPR per modificare le cellule staminali del…

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L’EMA ha accolto favorevolmente la domanda di variazione di tipo II dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), di Vertex, in combinazione con ivacaftor. La richiesta riguarda l’estensione dell’indicazione approvata per Kaftrio in regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti pediatrici con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 2 anni di età che presentano una…

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Le autorità sanitarie nel Regno Unito hanno dato il via libera a Casgevy, un farmaco che usa la tecnologia dell’editing genetico CRISPR per trattare patologie ematologiche come l’anemia falciforme e la beta talassemia. È la prima volta in assoluto che un farmaco sviluppato con la tecnologia insignita del Premio Nobel ottiene un’approvazione regolatoria. L’approvazione è stata concessa per l’uso in…

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Vertex Pharmaceuticals ha ricevuto dalla Food and Drug Administration statunitense l’approvazione di Kalydeco (ivacaftor) nel trattamento di bambini affetti da fibrosi cistica di età compresa tra uno e quattro mesi. L’approvazione consente l’uso del farmaco nei bambini che presentano almeno una mutazione nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Il via libera della FDA si basa sui…

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Vertex Pharmaceuticals ottiene in licenza la tecnologia di editing genetico di CRISPR Therapeutics per accelerare lo sviluppo di terapie per il diabete di tipo 1. CRISPR riceverà 100 milioni di dollari in anticipo e altri 230 milioni a obiettivi di ricerca e sviluppo conseguiti. Vertex e CRISPR sono già partner nello studio di terapie per patologie del sangue come la…

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Entro la fine di marzo 2023 Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics prevedono di presentare una domanda di approvazione negli Stati Uniti per un farmaco con tecnologia di editing genetico progettato per trattare due malattie del sangue, la falcemia e la beta talassemia. La Food and Drug Administration sta per autorizzare la “rolling review” del farmaco, denominato exa-cel. Vertex e CRISPR…

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Vertex ha siglato un accordo per l’acqusizione di ViaCyte. L’operazione, da 320 milioni di dollari, dovrebbe accelerare lo sviluppo del candidato VX-880. Il closing è previsto entro la fine dell’anno. VX-880 è una terapia è a base di cellule delle isole del pancreas umane derivate da cellule staminali, che secernono insulina nell’organismo in risposta a un aumento della glicemia. L’obiettivo…

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La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con ivacaftor (Kalydeco) per il trattamento di persone con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi…

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(Reuters Health) – Via libera dalla FDA a Trikafta, combinazione a tre farmaci di Vertex Pharmaceuticals per il trattamento della fibrosi cistica. La terapia, che si basa sulla combo Symdeko (ivacaftor e tezacaftor) – approvata dall’ente regolatorio USA a febbraio 2018 – ha come obiettivo una proteina difettosa, che provoca l’accumulo di muco denso in parti del corpo come polmoni…

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