L’EMA ha accolto favorevolmente la domanda di variazione di tipo II dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), di Vertex, in combinazione con ivacaftor. La richiesta riguarda l’estensione dell’indicazione approvata per Kaftrio in regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti pediatrici con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 2 anni di età che presentano una…
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Vertex: da UK via libera al primo farmaco CRISPR
Le autorità sanitarie nel Regno Unito hanno dato il via libera a Casgevy, un farmaco che usa la tecnologia dell’editing genetico CRISPR per trattare patologie ematologiche come l’anemia falciforme e la beta talassemia. È la prima volta in assoluto che un farmaco sviluppato con la tecnologia insignita del Premio Nobel ottiene un’approvazione regolatoria. L’approvazione è stata concessa per l’uso in…
LeggiLonza e Vertex: collaborazione per la produzione di terapie cellulari per il diabete
Lonza collaborerà con Vertex Pharmaceuticals nella produzione di terapie cellulari per il diabete di tipo 1. Le aziende lavoreranno insieme allo sviluppo del processo e alla produzione su larga scala in un nuovo impianto situato a Portsmouth, New Hampshire, Stati Uniti. Nel primo programma clinico di Vertex, i dati, pubblicati di recente, hanno dimostrato che tutti e sei i pazienti…
LeggiVertex: ok FDA a Kalydeco per terapia per la fibrosi cistica nei neonati
Vertex Pharmaceuticals ha ricevuto dalla Food and Drug Administration statunitense l’approvazione di Kalydeco (ivacaftor) nel trattamento di bambini affetti da fibrosi cistica di età compresa tra uno e quattro mesi. L’approvazione consente l’uso del farmaco nei bambini che presentano almeno una mutazione nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Il via libera della FDA si basa sui…
LeggiVertex e CRISPR presentano domanda alla FDA per exa-cel, farmaco per l’editing genetico
Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics hanno presentato domanda di approvazione negli Stati Uniti per exa-cel, un farmaco per l’editing genetico contro l’anemia falciforme e la beta talassemia. La Food and Drug Administration ha tempo fino all’inizio di giugno per decidere se accettare la domanda. L’ente regolatorio USA potrebbe poi iniziare una revisione prioritaria del farmaco ed approvarlo o meno entro…
LeggiVertex sceglie la tecnologia di editing genetico CRISPR per nuovi farmaci contro il diabete
Vertex Pharmaceuticals ottiene in licenza la tecnologia di editing genetico di CRISPR Therapeutics per accelerare lo sviluppo di terapie per il diabete di tipo 1. CRISPR riceverà 100 milioni di dollari in anticipo e altri 230 milioni a obiettivi di ricerca e sviluppo conseguiti. Vertex e CRISPR sono già partner nello studio di terapie per patologie del sangue come la…
LeggiVertex e CRISPR: EMA ha accolto la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exa-cel
L’EMA ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per exagamglogene autotemcel (exa-cel) – di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics – per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT) La presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio è supportata dai risultati di…
LeggiVertex, accordo di collaborazione con Entrada Therapeutics per malattia rara
Vertex ha stipulato un accordo di collaborazione con la biotech Entrada Therapeutics per sviluppare nuovi trattamenti contro una rara malattia muscolare nota come distrofia miotonica di tipo 1, o DM1. I termini del patto di ricerca quadriennale prevedono che Vertex paghi a Entrada Therapeutics 250 milioni di dollari in anticipo, somma che include un investimento azionario di 26 milioni di…
LeggiVertex e CRISPR Therapeutics: pronto farmaco con tecnologia di editing genetico per falcemia e beta talassemia
Entro la fine di marzo 2023 Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics prevedono di presentare una domanda di approvazione negli Stati Uniti per un farmaco con tecnologia di editing genetico progettato per trattare due malattie del sangue, la falcemia e la beta talassemia. La Food and Drug Administration sta per autorizzare la “rolling review” del farmaco, denominato exa-cel. Vertex e CRISPR…
LeggiVertex acquisisce ViaCyte per terapia genica contro il diabete
Vertex ha siglato un accordo per l’acqusizione di ViaCyte. L’operazione, da 320 milioni di dollari, dovrebbe accelerare lo sviluppo del candidato VX-880. Il closing è previsto entro la fine dell’anno. VX-880 è una terapia è a base di cellule delle isole del pancreas umane derivate da cellule staminali, che secernono insulina nell’organismo in risposta a un aumento della glicemia. L’obiettivo…
LeggiFederico Viganò nuovo Country Manager di Vertex Italia e Grecia
Federico Viganò è il nuovo Country Manager per l’Italia e la Grecia di Vertex Pharmaceuticals . Prima di entrare in Vertex, Viganò ha lavorato in vari ruoli per AstraZeneca, ultimo dei quali Country President in Irlanda. “Sono onorato di unirmi a Vertex in un momento così cruciale della storia dell’azienda, in prima linea nella lotta alla Fibrosi Cistica mentre sviluppa…
LeggiVertex: CE approva Kaftrio in combinazione con Kalydeco nella Fibrosi Cistica
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con ivacaftor (Kalydeco) per il trattamento di persone con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi…
LeggiVertex: ok FDA a Trikafta nella fibrosi cistica
(Reuters Health) – Via libera dalla FDA a Trikafta, combinazione a tre farmaci di Vertex Pharmaceuticals per il trattamento della fibrosi cistica. La terapia, che si basa sulla combo Symdeko (ivacaftor e tezacaftor) – approvata dall’ente regolatorio USA a febbraio 2018 – ha come obiettivo una proteina difettosa, che provoca l’accumulo di muco denso in parti del corpo come polmoni…
LeggiVertex acquisisce Semma Therapeutics per espandersi nel diabete
(Reuters Health) –Vertex Pharmaceuticals ha annunciato l’acquisto di Semma Therapeutics. L’operazione ha un valore di 950 milioni di dollari cash. L’accordo, che dovrebbe concludersi nel quarto trimestre di quest’anno, dà la possibilità a Vertex – focalizzata sulla messa a punto di terapie per la fibrosi cistica – di entrare nell’area terapeutica del diabete. Semma sviluppa terapie a base cellulare che,…
LeggiVertex: nel Q2 brilla Symkevi, farmaco contro la fibrosi cistica
Le vendite del farmaco contro la fibrosi cistica Symkevi, commercializzato negli USA come Symdeko, arrivate a 362 milioni di dollari – + 94,6% nel primo anno sul mercato – sono la nota più positiva del Q2 di Vertex. Complessivamente l’azienda ha generato 940 milioni di dollari nel secondo trimestre di quest’anno e ha aumentato le sue previsioni di entrate per…
LeggiVertex: da Merck KGaA due candidati per editing genoma
Vertex ha riacquistato da Merck KGaA diritti limitati relativi a due inibitori della proteina chinasi DNA-dipendente (DNA-PK). La pharma tedesca aveva già ceduto i candidati per 230 milioni di dollari di anticipo due anni fa, ma ora, con il riacquisto, ha concesso a Vertex il diritto di usarli in alcune applicazioni relative alla genetica. Merck KGaA ha concluso uno studio…
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