In un autobus affollato che trasporta 80-90 persone, 4 possono avere una malattia rara; in un ascensore di un supermercato, con all’interno 12/15 persone, almeno 1 se non 2 potrebbero essere malati rari. In totale, più del 10% delle 60 mila malattie che conosciamo sono rare e una persona su 18 può esserne affetto. Stime che fanno comprendere come l’aggettivo…
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Intervenendo a una conferenza ospitata dall’Alliance for Regenerative Medicine, Peter Marks, capo del Center for Biologics Evaluation and Research(CBER) degli USA, ha evidenziato le preoccupazioni della FDA per il fatto che alcuni dei farmaci più promettenti dell’industria farmaceutica possano non raggiungere i pazienti con malattie ultra-rare, a causa dei costi elevati di sviluppo, non compensati da ritorni economici. Le malattie…
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(Reuters Health) – Migliorare la diagnosi e accelerare l’approvazione dei farmaci: questi gli obiettivi della lista nazionale delle malattie rare che la Cina sarebbe pronta a pubblicare, entro la fine di quest’anno, con l’idea, più in generale, di fare pressioni a livello di politica sanitaria. Le malattie rare rappresentano ormai una parte sempre più significativa dei profitti delle grandi aziende…
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Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha raccomandato l’acido obeticolico – per l’uso di routine del Servizio Sanitario Nazionale (NHS) in Inghilterra, Galles e Irlanda del Nord – per il trattamento della colangite biliare primitiva, patologia rara che colpisce soprattutto le donne. Il farmaco sarà disponibile ai pazienti entro 90 giorni dalla pubblicazione della valutazione finale. La colangite biliare primitiva (CBP) è…
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Secondo un rapporto Aifa, nel 2015 un trial clinico su quattro nel nostro Paese ha riguardato le malattie rare. Ci sono 560 farmaci in sviluppo nel mondo per le malattie rare, 2720 domande per la qualifica di farmaco orfano presentate all’Ema, 1825 delle quali hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano, mentre 129 sono le autorizzazioni all’immissione in commercio di…
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Sono circa 600 – di cui almeno 100 bambini – le persone con intestino corto. Per tutti l’insufficienza intestinale cronica benigna significa dover dipendere, spesso per tutta la vita, da un macchinario che eroga nutrienti direttamente in vena, tramite un catetere. Una vera e propria terapia salvavita, introdotta in Italia 30 anni fa. La rarità e la complessità della malattia…
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