La Food and Drug Administration ha pubblicato il documento guida finale per la profilassi del COVID-19 a base di anticorpi monoclonali (mAb) che saranno regolamentati da autorizzazioni per l’uso di emergenza (EUA). Il documento evidenzia la necessità di produrre terapie a base di mAb in grado di adattarsi alle varianti emergenti. Dalla guida iniziale del febbraio 2021, il panorama dell’infezione…
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La FDA ha approvato due terapie geniche per l’anemia falciforme. Si tratta di Casgevy (exa-cel), sviluppato da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, e di Lyfgenia (lovo-cel) di bluebird bio. Casgevy utilizza la tecnologia dell’editing genetico CRISPR per modificare le cellule staminali del midollo osseo prima di reinserirle nel paziente. Negli studi presentati ha ottenuto risultati molto promettenti. Il 94% dei…
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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha avviato un’indagine sulla sicurezza delle immunoterapie a cellule T con recettori chimerici dell’antigene (CAR)- T, sulla base di alcune segnalazioni relative alla comparsa di neoplasie maligne delle cellule T in pazienti che hanno ricevuto queste cure. L’indagine riguarda sei terapie CAR-T dirette contro l‘antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) o…
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La FDA ha redatto una bozza di orientamento che fornisce alle aziende le linee guida per comunicare informazioni scientifiche agli operatori sanitari relativamente all’impiego off label dei prodotti medici autorizzati. Questa bozza – resa pubblica il 23 ottobre – si concentra sulla condivisione con gli operatori di fonti come articoli pubblicati su riviste mediche o scientifiche, clinical reference e presentazioni…
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La Food and Drug Administration ha approvato Exxua (gepirone cloridrato compresse a rilascio prolungato) per gli adulti con disturbo depressivo maggiore. Exxua, agonista selettivo orale del recettore 1A della serotonina (5HT), è il primo antidepressivo approvato con un nuovo meccanismo d’azione che colpisce selettivamente il recettore 1A della serotonina, un regolatore chiave dell’umore e delle emozioni. Il farmaco è stato…
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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha pubblicato la bozza finale delle linee guida che le aziende farmaceutiche dovranno seguire per utilizzare le evidenze dei dati “real world” nel processo di revisione regolatoria delle nuove terapie. La FDA definisce i dati real world come “informazioni relative allo stato di salute del paziente e/o alla fornitura di assistenza sanitaria…
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La Food and Drug Administration ha approvato giovedì 13 luglio la prima pillola anticoncezionale da usare senza prescrizione medica. Opill – prodotta dalla pharma irlandese Perrigo -,sarà disponibile in tutto il Paese presso farmacie e supermercati a partire dall’inizio del prossimo anno. Il principio attivo di Opill, norgestrel, è stato approvato come contraccettivo negli Stati Uniti nel 1973, ma non…
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La FDA ha approvato la terapia genica Vyjuvek di Krystal Biotech per la cura dell’epidermolisi bollosa distrofica (DEB), una rara malattia genetica caratterizzata da una pelle fragile che può lacerarsi e formare vesciche anche in caso di piccoli attriti meccanici. Si tratta della prima approvazione di una terapia genica a uso topico. Vyjuvek (beremagene geperpavec) potrà essere utilizzato per trattare…
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La Food and Drug Administration ha pubblicato un documento aperto alla discussione per delineare le future linee guida sull’intelligenza artificiale (AI) e l’apprendimento automatico (ML) nello sviluppo dei farmaci. Il documento intende avviare una comunicazione con le parti interessate, tra cui l’industria e il mondo accademico, per favorire l’apprendimento e il dibattito reciproci. Le domande – contenute nella sezione B…
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La Food and Drug Administration statunitense ha pubblicato una nuova bozza di linee guida per sostenere il ricorso agli studi clinici decentralizzati (DCT) per farmaci e dispositivi. La pubblicazione contiene raccomandazioni per gli sponsor, gli sperimentatori e le altre parti interessate in merito all’implementazione dei DCT nella ricerca. Nei DCT alcune o tutte le attività relative alla sperimentazione clinica si…
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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha pubblicato il quarto e ultimo capitolo di una serie di documenti guida redatti per sostenere lo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente. In questo aggiornamento del 2023, l’agenzia regolatoria ribadisce la sua posizione favorevole ai tradizionali disegni degli studi clinici randomizzati, allargando però la propria approvazione anche a novità come i…
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Nei prossimi tre mesi, la FDA deciderà su alcune terapie per patologie che ancora incontrano unmet need dei pazienti: il virus respiratorio sinciziale, la malattia di Duchenne, la SLA, l’infezione da C.diff, la degenerazione maculare. Ecco dunque le cinque decisioni da tenere d’occhio nel secondo trimestre: Terapia genetica di Sarepta per la distrofia muscolare di Duchenne Nell’ultimo anno, la FDA…
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La Food and Drug Administration ha riunito la scorsa settimana un gruppo di consulenti per fare il punto su tofersen, farmaco sviluppato da Biogen per i pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) da superossido dismutasi 1 (SOD1). Il principale studio clinico volto a dimostrare i vantaggi di tofersen non ha offerto risultati migliori rispetto al placebo nel rallentare il…
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Dopo oltre un decennio, la Food and Drug Administration ha approvato un nuovo antimicotico, destinato ai pazienti affetti da candidemia e candidosi invasiva. Il farmaco – che viene somministrato per via iniettiva – si chiama Rezzayo ed è stato sviluppato da Cidara Therapeutics. Melinta Therapeutics, che ha acquisito i diritti per la terapia antimicotica negli Stati Uniti lo scorso anno,…
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La Food and Drug Administration ha autorizzato Intellia Therapeutics ad avviare negli Stati Uniti la sperimentazione sull’uomo di un farmaco CRISPR sperimentale per una malattia rara, l’ angioedema ereditario. Intellia sta studiando NTLA-2002 – questo il nome del candidato farmaco – in una fase iniziale condotta a oggi nei Paesi Bassi, nel Regno Unito e in Nuova Zelanda. NTLA-2002 è…
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La FDA ha pubblicato le linee guida dell’International Council for Harmonisation (ICH) sull’uso della produzione continua dei farmaci. Questa pubblicazione contiene le misure che l’ente regolatorio statunitense ha individuato per facilitare la transizione dell’industria farmaceutica verso l’adozione di pratiche di produzione a flusso continuo. Pur non essendo vincolante, il documento fa anche una panoramica di considerazioni normative e scientifiche necessarie…
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