Tag: Amicus Therapeutics

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità della combinazione cipaglucosidasi alfa (Pombiliti) e miglustat (Opfolda) per il trattamento di pazienti adulti affetti da Malattia di Pompe a Esordio Tardivo. Questa combinazione è stata approvata dalla Commissione Europea nel giugno 2023. Cipaglucosidasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine, mentre miglustat è uno stabilizzatore enzimatico di cipaglucosidasi…

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La biotech statunitense Amicus Therapeutics, focalizzata sulle malattie rare, in particolar modo la malattia di Fabry, apre a Milano la sede italiana. L’apertura della sede di Milano avviene a seguito della recente approvazione, da parte della Commissione Europea, di Galafold (Migalastat), molecola farmacologica orale chaperone, come terapia per il trattamento a lungo termine di adulti e adolescenti dai 16 anni con diagnosi…

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(Reuters Health) – Approvato in Europa Migalasat, il farmaco prodotto da Amicus Therapeutics contro la malattia di Fabry, una patologia ereditaria che provoca dolore e bruciature alle mani e ai piedi. L’EMA aveva dato l’ok ad aprile, mentre l’azienda americana è ancora in attesa del via libera da parte della FDA. La malattia di Fabry è una patologia rara che…

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