La FDA ha concesso la priority review per la Supplemental biologic license application (sBLA) di teplizumab, finalizzata ad ampliarne l’attuale indicazione — attualmente dagli otto anni di età — ai bambini a partire da un anno per ritardare l’insorgenza del diabete autoimmune di tipo 1 (T1D) di stadio 3 in pazienti con diagnosi di T1D di stadio 2. La priority review viene concessa alle domande regolatorie relative a terapie che hanno il potenziale di apportare miglioramenti significativi nel trattamento, nella diagnosi o nella prevenzione di condizioni gravi.
Teplizumab (teplizumab-mzwv) è un anticorpo monoclonale diretto contro CD3 ed è la prima e unica terapia modificante la malattia nel diabete autoimmune di tipo 1. È stato approvato per la prima volta negli Stati Uniti nel novembre 2022 per ritardare l’insorgenza del T1D di stadio 3 in adulti e bambini dagli otto anni in su con diagnosi di T1D di stadio 2. Il farmaco è attualmente approvato anche in Cina, Regno Unito, Canada, Israele, Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti e Kuwait per la stessa indicazione.
Nel novembre 2025, il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso una raccomandazione positiva per la stessa popolazione di pazienti. Altre revisioni regolatorie sono attualmente in corso. Nell’Unione europea teplizumab sarà commercializzato con il brand Teizeild.
L’iter FDA
La Supplemental biologic license application di teplizumab è supportata dai dati intermedi a un anno provenienti dallo studio di fase 4 PETITE-T1D, attualmente in corso, che valuta sicurezza e farmacocinetica del farmaco nei pazienti pediatrici. La decisione della FDA è attesa per il 29 aprile 2026.
I dati intermedi dello studio PETITE-T1D sono stati presentati al 51° congresso annuale dell’International Society for Pediatric and Adolescent Diabetes (5-8 novembre 2025 ) e pubblicati contemporaneamente sulla rivista Diabetologia. La sicurezza e l’efficacia di teplizumab nella popolazione dello studio PETITE-T1D non sono ancora state approvate da alcuna autorità regolatoria.
Lo studio PETITE-T1D
PETITE-T1D è uno studio di fase 4, in corso, single-arm, non randomizzato, open-label e multicentrico, disegnato per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di teplizumab in bambini sotto gli otto anni con diagnosi di diabete autoimmune di tipo 1 allo stadio 2. La condizione è definita dalla presenza di due o più autoanticorpi associati al diabete autoimmune di tipo 1 e disglicemia.
Lo studio ha arruolato 23 partecipanti. Il regime terapeutico prevede un’infusione endovenosa quotidiana per 14 giorni consecutivi. La durata per ogni partecipante può arrivare a 26 mesi, includendo follow-up e monitoraggio.
