Sanofi ha firmato un accordo di licenza esclusiva con Fulcrum Therapeutics per sviluppare e commercializzare il farmaco sperimentale losmapimod, indicato nella distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD).
In base all’accordo, Sanofi ottiene i diritti esclusivi di commercializzazione di losmapimod al di fuori degli Stati Uniti. Fulcrum riceverà un pagamento anticipato di 80 milioni di dollari e fino a 975 milioni di dollari in specifiche milestones regolatorie e di vendita, per un valore complessivo che potrebbe superare il miliardo.
Losmapimod è attualmente in studio nel trial clinico di Fase III REACH (NCT05397470), i cui dati principali sono attesi per la fine dell’anno. Si tratta di un inibitore selettivo della proteina chinasi attivata da mitogeni p38α/β (MAPK). Il candidato è stato già valutato in un’ampia varietà di indicazioni, tra cui l’artrite reumatoide, la depressione e il Covid-19.
La FSHD è una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento e perdita di tessuto muscolare. Colpisce principalmente i muscoli del viso, delle spalle e della parte superiore delle braccia, ma può coinvolgere anche altre parti del corpo.
La patologia è causata da una mutazione del gene DUX4, che porta alla produzione di una proteina tossica per il tessuto muscolare. Studi preclinici hanno evidenziato come losmapimod abbia dimostrato una downregulation di DUX4 in modelli cellulari derivati da pazienti e abbia ripristinato un fenotipo muscolare sano.
Secondo il Pharma Intelligence Center di GlobalData, losmapimod dovrebbe arrivare a generare guadagni per 269 milioni di dollari nel 2030.
