Il settore sanitario genera ogni giorno enormi volumi di dati: dalle cartelle cliniche elettroniche, dai rimborsi assicurativi, fino alla ricerca genomica e ai dispositivi indossabili.
Secondo una recente analisi di RBC Capital Markets – divisione di investment banking della canadese Royal Bank of Canada – la sanità contribuisce per circa il 30% alla produzione globale di dati. E la tendenza è in forte crescita: entro la fine del 2025 il volume dei dati sanitari aumenterà con un tasso annuo del 36%, superando settori come quello manifatturiero, i servizi finanziari e addirittura i media, con scarti che potranno toccare anche gli 11 punti percentuali.
Ma se l’interoperabilità ha migliorato l’accesso ai dati, accumularne di più non basta: il futuro dell’assistenza sanitaria dipende sempre più dalla capacità di generare evidenze rapide, affidabili e clinicamente rilevanti.
I dati grezzi, da soli, non bastano a rispondere a quesiti fondamentali su sicurezza, efficacia e valore economico dei trattamenti. Le decisioni più solide – in fase regolatoria, clinica o di rimborso – si basano su evidenze fondate su metodologie scientificamente validate.
Le real-world evidence (RWE); da “periferia” del processo a fulcro decisionale
Agenzie regolatorie, payer e professionisti sanitari chiedono oggi evidenze che riflettano la pratica clinica reale, non solo i dati ottenuti in ambienti sperimentali controllati. Le real-world evidence (RWE) sono passate così da strumento secondario a componente strategica nei processi decisionali.
I real-world data (RWD) hanno un potenziale enorme, ma se non sono gestiti con rigore scientifico, possono generare conclusioni fuorvianti. Differenze nei contesti clinici, nella qualità dei dati o nei profili dei pazienti possono compromettere la validità dell’evidenza. Senza trasparenza, riproducibilità e metodologie solide, non si può parlare di evidenza ma solo di informazione.
Ed è una distinzione cruciale: per essere utili, le evidenze devono poter superare il vaglio delle autorità regolatorie, dei sistemi sanitari e della comunità scientifica. La forza delle RWE risiede nella capacità di “leggere” le complessità del mondo reale, fornendo evidenze credibili in grado di guidare scelte cliniche e politiche sanitarie.
RWE strutturate per risultati migliori
Per massimizzare il valore delle RWE è essenziale integrarle nelle fasi iniziali dello sviluppo dei prodotti. Secondo il rapporto di RBC Capital Markets, un approccio metodologico strutturato sin dall’inizio può ridurre ritardi, rafforzare i dossier regolatori e creare le basi per strategie efficaci di accesso al mercato. Investire anticipatamente in robustezza metodologica aumenta significativamente le probabilità di successo regolatorio e può migliorare gli outcome per i pazienti.
Accesso al mercato e valore: il nuovo ruolo delle RWE
Le RWE sta trasformando anche il market access. Dimostrare l’efficacia clinica in contesti reali e il valore economico comparato è ormai fondamentale nei modelli di sanità basati sul valore.
I payer cercano risposte non solo su quanto una terapia funzioni rispetto alle alternative, ma anche su quali pazienti e in quali contesti questa superiorità emerga. Le RWE offrono queste risposte e così influenzano le decisioni di accesso e di rimborso dei farmaci attraverso l’analisi dei risultati clinici, dell’aderenza e dei pattern terapeutici.
Nel caso delle terapie geniche, per esempio – dove i dati a lungo termine sono ancora limitati – le RWE raccolte dalle prime coorti di pazienti possono orientare in modo decisivo le valutazioni di efficacia e le politiche di rimborso.
Lo slancio globale delle RWE
A livello globale i principali enti regolatori stanno formalizzando l’uso delle RWE nelle fasi di approvazione e sorveglianza post-marketing.
Sia la Food and Drug Administration (FDA) che l’European Medicines Agency (EMA) hanno pubblicato linee guida per l’integrazione delle RWE nei dossier di autorizzazione, nelle estensioni di indicazione e nel monitoraggio della sicurezza.
Questo aspetto riflette una crescente consapevolezza: le evidenze real-world completano i trial randomizzati fornendo informazioni su efficacia, aderenza e sicurezza in popolazioni più ampie e contesti clinici quotidiani. In alcuni casi, possono persino sostituire i trial randomizzati, quando questi non sono eticamente praticabili o logisticamente sostenibili.
Anche in Asia-Pacifico e America Latina le RWE stanno entrando nei processi di valutazione tecnologica e di rimborso, contribuendo alla costruzione di un ecosistema globale di decisioni armonizzate e basate sui dati.
RWE e fiducia: privacy, trasparenza, rigore
Affinché le RWE siano realmente trasformative, privacy e fiducia devono essere garantite. I pazienti devono sapere che i loro dati sono trattati in modo sicuro; al tempo stesso, gli stakeholder devono poter contare su evidenze valide dal punto di vista scientifico.
Tecniche avanzate di anonimizzazione, una governance rigorosa dei dati e il rispetto degli standard globali di privacy permettono di coniugare analisi robuste e tutela della riservatezza.
Fondamentale è anche la trasparenza: spiegare come vengono generati, validati e applicati i risultati è una condizione imprescindibile per diffondere fiducia.
Processi documentati, risultati riproducibili e rigore metodologico sono la bussola che guiderà le RWE nei principali mercati sanitari mondiali.
