La FDA ha approvato Gilenya (fingolimod) per il trattamento di bambini e adolescenti, dai 10 fino ai 18 anni, con forme recidivanti di Sclerosi Multipla. Grazie a questa approvazione, fingolimod è la prima terapia modificante la malattia indicata per questi pazienti. L’ approvazione dell’ente regolatorio statunitense estende la fascia di età per fingolimod, che in precedenza era stato approvato per pazienti con sclerosi multipla recidivante dai 18 anni in poi. Nel dicembre 2017 la FDA aveva concesso a fingolimod la designazione di Breakthrough Therapy per l’indicazione pediatrica.L’approvazione di fingolimod nella popolazione pediatrica si basa su PARADIGMS, uno studio multicentrico di sicurezza ed efficacia di fase III, randomizzato, in doppio cieco, condotto con fingolimod vs interferone beta-1a e progettato specificamente per i bambini e gli adolescenti con Sclerosi Multipla Recidivante. L’endpoint primario ha dimostrato che fingolimod ha ridotto il tasso di recidive (annualizzato) dell’82% (p <0,001) per un periodo fino a due anni rispetto alle iniezioni intramuscolari di interferone beta-1a nei bambini e negli adolescenti (a partire dai 10 anni) con Sclerosi Multipla Recidivante. Il profilo di sicurezza di fingolimod in questo studio è stato generalmente coerente con quello osservato negli studi clinici condotti in precedenza negli adulti.
Novartis: via libera da FDA a Gilenya per SMR pediatrica
