La Food and Drug Administration cambia le regole per l’approvazione di farmaci e biologici negli Stati Uniti. Fino a oggi, per ottenere il via libera all’immissione in commercio, l’ente regolatorio USA richiedeva la presentazione di due studi clinici indipendenti. Con la nuova policy, annunciata sul New England Journal of Medicine da Marty Makary, Commissario FDA, e Vinay Prasad, direttore del CBER, sarà sufficiente produrre un unico studio pivotale robusto, accompagnato da evidenze confermative.
Secondo Makary e Prasad, il nuovo approccio permetterà di ridurre i costi dello sviluppo dei farmaci, stimati tra i 30 e i 150 milioni di dollari per un singolo trial, senza compromettere la qualità delle evidenze. “La FDA esaminerà attentamente controlli, endpoint, dimensione dell’effetto e protocolli statistici”, scrivono i due dirigenti, “senza un’analisi della qualità dello studio, anche due trial possono dare una falsa rassicurazione”.
La nuova policy della FDA si inserisce in un quadro più ampio di riforme regolatorie, in cui l’agenzia da un lato punta a snellire l’iter per farmaci destinati a malattie ultra-rare e dall’altro- con le nuove abbreviated new drug applications (ANDA) per i farmaci generici prodotti negli USA – a sostenere il reshoring della produzione farmaceutica sul territorio nazionale.
L’approvazione dei farmaci negli Stati Uniti segue dunque un nuovo corso, puntando a bilanciare rapidità, contenimento dei costi e qualità scientifica, ma con nuove sfide per la sicurezza e la solidità dei dati.
