L’AIFA, con la pubblicazione della determinazione nella Gazzetta Ufficiale del 3 settembre scorso, ha ufficializzato la rimborsabilità in Italia di etranacogene dezaparvovec (Hemgenix) la prima terapia genica one-shot per adulti con emofilia B grave e moderatamente grave (deficit congenito del Fattore IX della coagulazione), senza storia di inibitori del fattore FIX.
Etranacogene dezaparvovec ha ottenuto il requisito dell’innovazione terapeutica, che comporta, ai sensi della normativa vigente (Legge n. 207/2024), una serie di conseguenze rilevanti, tra cui l’inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi, che garantisce risorse dedicate per l’accesso rapido dei pazienti a questo tipo di terapie.
La rimborsabilità della terapia è stata definita attraverso uno sconto confidenziale e un accordo di Managed Entry Agreement (MEA) di tipo payment by result. Questo modello prevede che il rimborso del trattamento sia direttamente correlato agli esiti clinici ottenuti: in pratica, si applica un pay-back a carico dell’Azienda per tutti i pazienti non responder, secondo criteri e indicatori clinici concordati con AIFA.
“La pubblicazione in Gazzetta Ufficiale segna un momento storico per l’emofilia B in Italia – dichiara Lara Pippo, Head of Market Access di CSL Behring Italia – L’obiettivo condiviso con le istituzioni è consentire alle persone con questa malattia rara di accedere in tempi rapidi a una terapia innovativa, assicurando al contempo la sostenibilità del sistema sanitario. È un traguardo che si traduce in nuove prospettive per i pazienti e le loro famiglie.”
Etranacogene dezaparvovec si somministra in un’unica infusione endovenosa e utilizza un vettore adeno-associato (AAV5) per introdurre nelle cellule il gene funzionale che consente al fegato di produrre Fattore IX in modo autonomo e duraturo, contribuendo a prevenire o ridurre in modo significativo gli episodi di sanguinamento.
