Chiesi Global Rare Diseases e IQVIA hanno deciso di analizzare, negli Stati Uniti, l’onere dei costi di 24 malattie rare – con e senza cure disponibili – e di confrontarlo con le cosiddette ‘mass-market diseases’ come diabete, artrite e cancro.
Hanno scoperto che l’onere economico delle malattie rare, che sono spesso genetiche, fortemente debilitanti e di solito diagnosticate nei neonati e nei bambini, è, su base annua e per paziente, 10 volte superiore alle ‘mass-market diseases’.
Fatto ancora più importante, ha affermato Giacomo Chiesi, autore dello studio e responsabile del settore malattie rare di Chiesi Farmaceutici, è che i costi annuali delle malattie rare sono inferiori del 21,2% quando è disponibile un trattamento.
Le 24 malattie rare incluse nell’analisi abbracciano cinque settori terapeutici, quali disordini metabolici, ematologici, immunologici, congeniti e neurologici. Lo studio ha evidenziato che il costo medio complessivo per paziente è di ben 266.000 dollari all’anno rispetto ai soli 26.000 per malato dell’area ‘mass-market diseases’.
La maggior parte dell’onere economico proviene da costi diretti come l’ospedalizzazione per trapianti, visite infermieristiche e assistenza sanitaria a domicilio. Questa cifra ammonta in media a 63.000 dollari per paziente all’anno se sottoposto a trattamento, compreso il costo delle prescrizioni, rispetto ai 118.000 calcolati in assenza di terapia.
I costi indiretti per pazienti e fornitori di cura, come la mancata produttività da lavoro e gli spostamenti per le visite mediche, sono aumentati in media da 40.000 a 73.000 dollari, se non c’è trattamento.
I costi derivanti dalla mortalità sono aumentati da 36.000 a 49.000 dollari per la minore aspettativa di vita delle persone affette da malattie rare.
L’analisi ha utilizzato il valore della vita calcolato su base statistica dal Dipartimento dei trasporti degli Stati Uniti: 10,3 milioni per una durata media di vita di 79 anni, pari a 130.000 dollari all’anno.
Estrapolando l’analisi per coinvolgere tutte le malattie rare, lo studio stima che il costo totale delle malattie rare negli Stati Uniti potrebbe raggiungere gli 8,6 trilioni di dollari all’anno.
Un risultato importante, secondo Chiesi, è emerso che quando i pazienti hanno accesso alle cure, l’onere dei costi indiretti e della mortalità passa nella categoria dei costi diretti, il che significa che si spostano dal singolo paziente ai contribuenti privati e pubblici.
Chiesi ha istituito un’unità per le malattie rare a Boston nel 2020 e ha un portafoglio di trattamenti per le malattie rare incentrati sui disturbi da accumulo lisosomiale e su malattie ematologiche e oftalmologiche.
