La FDA ha approvato Lamzede (velmanase alfa-tycv), di Chiesi, come prima terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non legate al sistema nervoso centrale dell’alfa-mannosidosi (AM) in pazienti adulti e pediatrici.
La decisione fa seguito a un approfondito processo di revisione prioritaria, iniziato alla fine dello scorso anno.
L’AM, che colpisce in tutto il mondo circa un bambino su 500.000/1.000.000, è una rara malattia metabolica ereditaria causata da una carenza dell’enzima alfa-mannosidasi. Questo enzima è coinvolto nella scomposizione di alcuni gruppi di zuccheri complessi. Senza una quantità sufficiente di alfa-mannosidasi, questi zuccheri complessi si accumulano nelle cellule e nei tessuti del corpo portando a danni e disfunzioni progressive.
“L’alfa-mannosidosi si presenta con una serie di sintomi, tra cui disturbi dell’udito, del linguaggio e della mobilità che progrediscono dall’infanzia all’età adulta e che spesso non vengono riconosciuti facendo sì che alcuni pazienti non vengano diagnosticati o trattati”, osserva Giacomo Chiesi, responsabile di Chiesi Global Rare Diseases. “Lamzede è stato progettato per fornire una fonte esogena dell’enzima α-mannosidasi e non vediamo l’ora di offrire questo farmaco ai pazienti statunitensi che attendono con ansia un’opzione terapeutica”.
Gli effetti dell’AM variano da paziente a paziente e i sintomi più comuni includono infezioni ricorrenti dell’orecchio, perdita dell’udito e dei tratti distintivi del viso, debolezza muscolare, anomalie scheletriche e articolari, anomalie visive e cognitive.
Lamzede (velmanase alfa-tycv) è una forma ricombinante di alfa-mannosidasi umana progettata per sostituire o sostenere la funzione dell’enzima naturale e prevenire l’accumulo di oligosaccaridi ricchi di mannosio in vari tessuti dell’organismo.
Il trattamento è stato già approvato in Europa nel 2018, quando Chiesi ha ricevuto dalla Commissione Europea l’autorizzazione all’immissione in commercio per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche nei pazienti con AM da lieve a moderata.
Quest’ultimo traguardo normativo segna una pietra miliare significativa per la divisione malattie rare di Chiesi, con sede a Boston, costituita nel 2020 per diversificare il mercato della casa madre focalizzato sui farmaci respiratori.
