Nei suoi ultimi giorni come società indipendente, Celgene ha ottenuto l’approvazione della FDA per Reblozyl (luspatercept) contro la beta-talassemia. Ora la FDA vuole dare un’occhiata più da vicino all’efficacia di questo farmaco come trattamento di alcuni tumori del sangue.
Un comitato consultivo della FDA esaminerà Reblozyl il 18 dicembre prossimo come terapia per pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS), un gruppo di rari tumori del sangue in cui le mutazioni impediscono alle cellule staminali del midollo osseo di produrre cellule del sangue sane, con conseguente anemia cronica.
Secondo gli analisti di Jefferies, se Reblozly ottenesse il via libera per la cura delle MDS, potrebbe raggiungere i 2 miliardi di incasso all’anno.
Reblozyl è co-sviluppato con Acceleron, biotech di Cambridge, Massachusetts.
Celgene ha riferito che gravi effetti collaterali, tra cui incidenti cerebrovascolari e trombosi venosa profonda, sono stati riportati nell’1% dei pazienti coinvolti nello studio e, secondo quanto riferito, uno dei malati è deceduto durante i test clinici a causa di leucemia mieloide acuta.
