(Reuters Health) – La terapia genica di BioMarin Pharmaceutical per l’emofilia A, che si somministra in un’unica infusione, potrebbe essere efficace fino a otto anni.
A dichiararlo è stata ieri la stessa azienda, che ha analizzato i dati a tre anni di una sperimentazione clinica su otto pazienti e ne ha valutato in proiezione l’effetto a lungo termine.
BioMarin ha anche reso noti i dati su un’altra sperimentazione su 17 pazienti seguiti finora per circa sei mesi.
Valoctocogene roxaparvovec consentirebbe ai pazienti con emofilia A di riprendere a produrre la proteina della coagulazione del sangue.
Sulla base dei dati raccolti, l’azienda ha dichiarato che l’impatto del trattamento è andato gradualmente diminuendo, per arrivare a plateau nel secondo anno prima di riprendere a scendere, ma più lentamente, nel corso del tempo.
Inoltre, alcuni pazienti hanno ricevuto dosi della proteina di coagulazione, il fattore VIII, al fine di evitare le emorragie a muscoli e articolazioni caratteristiche dell’emofilia A.
Secondo il CEO di BioMarin, Jean-Jacques Bienaime, il valore di questa terapia genica dovrebbe aggirarsi intorno ai 2 milioni di dollari.
Il trattamento con il fattore VIII della coagulazione costa circa 400.000 dollari all’anno.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
