Il CHMP dell’EMA ha raccomandato l’approvazione del regime ad alto dosaggio di nusinersen per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 5q, la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% dei casi. La parola passa ora alla Commissione Europea, la cui decisione è attesa a gennaio 2026.
Il parere positivo del CHMP si basa sui dati dello studio DEVOTE di Fase 2/3, articolato in tre parti, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza del nuovo regime in pazienti naïve al trattamento e in chi già riceveva il dosaggio da 12 mg. Nei neonati con SMA a esordio infantile naïve al trattamento, il regime ad alto dosaggio ha migliorato significativamente la funzione motoria, riducendo del 68% il rischio di morte o ventilazione permanente rispetto a un gruppo di controllo. Anche i pazienti già trattati hanno mostrato progressi motori dopo la transizione al nuovo dosaggio.
“Il parere positivo del CHMP rappresenta un importante traguardo per la comunità SMA”, dichiara Eugenio Mercuri, Professore di Neurologia Pediatrica all’Università Cattolica di Roma.
Priya Singhal, Executive Vice President di Biogen, ha sottolineato come questa approvazione risponda ai bisogni sempre in evoluzione delle persone che vivono con SMA, ampliando le opzioni terapeutiche disponibili. Il nuovo regime, già approvato in Giappone, prevede somministrazioni intratecali e mantiene un profilo di sicurezza coerente con quello noto del farmaco.
