L’AIFA ha ammesso alla rimborsabilità erdafitinib, la prima target therapy per il trattamento del carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico in pazienti adulti che presentino alterazioni genetiche del fattore di crescita dei fibroblasti FGFR3, e che abbiano ricevuto in precedenza almeno una linea di terapia, tra cui un inibitore del recettore della morte programmata 1 (PD-1) o del suo ligando (PD-L1).
Il farmaco, sviluppato da Johnson & Johnson, è una monoterapia da assumere per via orale una volta al giorno. Erdafitinib è la prima terapia di medicina di precisione per il carcinoma uroteliale ad aver dimostrato un aumento della sopravvivenza rispetto alla chemioterapia.
La decisione dell’Agenzia italiana del farmaco si basa sui risultati dello studio di fase III THOR, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di erdafitinib rispetto alla chemioterapia, in pazienti con tumore uroteliale localmente avanzato non resecabile o metastatico con selezionate alterazioni FGFR, progrediti dopo uno o due trattamenti precedenti, almeno uno dei quali con un agente anti-PD-(L1).
I risultati hanno dimostrato, nei pazienti che hanno ricevuto erdafitinib, una sopravvivenza globale mediana di oltre un anno al cut-off dei dati, con un miglioramento significativo rispetto a quelli del braccio di chemioterapia (12,1 mesi vs. 7,8 mesi). Il trattamento con erdafitinib ha anche mostrato un miglioramento della sopravvivenza mediana libera da progressione rispetto alla chemioterapia, con un valore di 5,6 mesi contro 2,7 mesi e un tasso di risposta obiettiva confermato del 35,3% contro l’8,5 %.
“Da oltre 30 anni Johnson & Johnson investe nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi che rispondano ai bisogni di cura dei pazienti e per essere al fianco di medici nel trattamento dei tumori ematologici e solidi -commenta Alessandra Baldini, Direttrice medica Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia – Con l’arrivo di erdafitinib ampliamo il nostro portfolio nell’area dei tumori dell’apparato genito-urinario, sottolineando il valore della medicina di precisione, ormai vero e proprio caposaldo della ricerca e sviluppo di Johnson & Johnson. Medicina di precisione vuol dire costruire un percorso terapeutico personalizzato affinché tutti i pazienti ricevano il trattamento più giusto e più efficace, basato sui bisogni di ciascuno”.
“Proprio per questo – conclude Baldini – recentemente abbiamo dato il via ad un programma che avrà l’obiettivo di supportare gli ospedali italiani nell’identificazione delle alterazioni del gene FGFR3. Si tratta del primo Diagnostic Support Program (DSP) in Italia dedicato ai pazienti con carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico, grazie al quale non solo forniremo alle strutture aderenti i kit per i test, ma anche una parte di formazione del personale di laboratorio, nonché di supporto tecnico post-training, con l’idea di essere un vero e proprio ponte tra il test diagnostico e l’accesso al trattamento, con la speranza che il sistema possa strutturarsi per rendere questo la norma”
