L’era dell’RNA non è finita con la pandemia. Anzi, è appena cominciata. Secondo un report pubblicato venerdì 18 luglio da Roots Analysis – società multinazionale di ricerche di mercato e consulenza nel settore pharma e biotech – il mercato globale degli RNA therapeutics, ovvero i farmaci e vaccini basati su RNA messaggero, RNA interferente e altre molecole derivate, è destinato a crescere in modo esplosivo nei prossimi dieci anni. Le stime parlano chiaro: entro il 2035 il settore potrebbe valere fino a 940 milioni di dollari, con un tasso di crescita annuo composto (CAGR) pari al 68%.
Un ritmo che oggi pochi altri comparti biotecnologici possono vantare e che riflette il crescente interesse delle aziende farmaceutiche per le applicazioni dell’RNA, al di là del contesto emergenziale in cui è esplosa questa tecnologia, ovvero con la messa a punto dei vaccini anti-Covid.
Dalla pandemia all’oncologia
A trainare questa espansione sono innanzitutto i risultati ottenuti durante la crisi sanitaria globale del 2020-2022. Le piattaforme mRNA hanno dimostrato non solo efficacia, ma anche flessibilità e rapidità di produzione, aprendo la strada a impieghi terapeutici in ambiti sempre più vasti: dall’oncologia alle malattie genetiche rare, passando per le infezioni virali croniche e le patologie autoimmuni.
Non a caso molte big pharma – da Moderna a BioNTech, da Pfizer a Alnylam – stanno intensificando gli investimenti in progetti RNA-based, mentre nuove biotech si affacciano sul mercato con disegni di trial clinici sempre più mirati. Secondo quanto riportato da Roots Analysis, il trend è alimentato da una significativa concentrazione di capitali, con miliardi di dollari già investiti in ricerca e sviluppo.
La pipeline
Il report di Roots Analysis delinea una pipeline molto precisa, così riassumibile:
Oltre 100 terapie e vaccini a RNA di nuova generazione sono attualmente in fase di sviluppo. L’obiettivo è quello di offrire prodotti avanzati a basso dosaggio, per un’ampia gamma di indicazioni terapeutiche;
Il 75% di queste terapie di nuova generazione si trova ancora nelle fasi di scoperta e precliniche. Il focus prevalente è sulle malattie infettive;
Oltre 35 tecnologie RNA di nuova generazione sono in fase di sviluppo o già disponibili per supportare le attività di ricerca, scoperta, progettazione, sviluppo, produzione e somministrazione di nuove terapie e vaccini basati su questa tecnologia.
Le sfide da superare
Non tutto però è semplice come potrebbe apparire. La tecnologia RNA presenta ancora alcune criticità strutturali: dalla stabilità delle molecole in vivo all’efficienza dei sistemi di delivery, elementi chiave per garantire una reale efficacia terapeutica.
Anche sul fronte regolatorio la situazione è in piena evoluzione. Le agenzie internazionali devono ancora definire linee guida specifiche per questo tipo di prodotti, soprattutto per quanto concerne la possibilità di rilasciare approvazioni accelerate o condizionate.
Un’opportunità per l’industria (e non solo)
Il settore farmaceutico, dunque, si prepara a entrare in una nuova fase di ricerca e produzione. I prossimi anni saranno determinanti per stabilire se l’RNA sarà davvero il nuovo standard per lo sviluppo di terapie personalizzate e vaccini di nuova generazione. Le potenzialità sono enormi, ma serviranno rigore scientifico, trasparenza sui dati e sostenibilità economica.
