La FDA ha autorizzato l’avvio della sperimentazione clinica per CAP-003, candidata terapia genica sperimentale della biotech californiana Capsida Biotherapeutics, destinata a pazienti affetti da Malattia di Parkinson associata a mutazioni del gene GBA (PD-GBA).
CAP-003 è una terapia somministrata per via endovenosa che sfrutta un capside ingegnerizzato, progettato per attraversare la barriera emato-encefalica e veicolare il materiale genetico direttamente al sistema nervoso centrale, riducendo così gli effetti collaterali su tessuti non target.
Il meccanismo d’azione mira a ripristinare l’attività dell’enzima glucocerebrosidasi (GCase), codificato dal gene GBA, il cui deficit è coinvolto in una forma geneticamente determinata di Parkinson. La sperimentazione clinica di Fase I/II dovrebbe partire nel terzo trimestre del 2025, con l’arruolamento del primo paziente.
“Il PD-GBA rappresenta un’area di forte bisogno clinico insoddisfatto; non esistono terapie in grado di intervenire su GCase e di rallentare la progressione della malattia”, commenta Swati Tole, Chief Medical Officer di Capsida.
Le mutazioni del gene GBA sono presenti in circa il 15% dei pazienti affetti da Parkinson e rappresentano il più rilevante fattore genetico noto di rischio per la patologia. I soggetti portatori presentano mediamente una riduzione del 30% dell’attività enzimatica rispetto ai controlli sani.
