L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di elafibranor (Iqirvo) per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (PBC) in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata all’acido ursodesossicolico o come monoterapia nei pazienti che non tollerano questo acido.
Elafibranor è il primo di una nuova classe di farmaci, agonista duale dei recettori attivati dal proliferatore del perossisoma (PPAR, peroxisome proliferator-activated receptor), che esercita un effetto sulle isoforme PPARα e PPARδ, ritenute elementi chiave nella regolazione dell’omeostasi degli acidi biliari, del metabolismo lipidico, dell’infiammazione e della fibrosi.
Si tratta della prima innovazione – dopo quasi 10 anni senza nuovi farmaci – per questa malattia colestatica rara di origine autoimmune, che in Europa si stima colpisca circa 22 persone su 100.000 .
In Italia sono oltre 15 mila le persone che vivono con la Colangite Biliare Primitiva; nella maggior parte dei casi si tratta di donne tra i 40 e i 60 anni. In molti casi la patologia si manifesta in forma asintomatica fino alle fasi avanzate, in altri provoca, fin dagli esordi, sintomi come prurito, fatigue, secchezza della bocca e degli occhi.
“La comunità scientifica accoglie con soddisfazione la rimborsabilità di una nuova terapia innovativa per la Colangite Biliare Primitiva e in grado di rispondere a un importante bisogno terapeutico in una patologia rimasta orfana di terapie approvate per i pazienti non responsivi o intolleranti ad UDCA – commenta Giacomo Germani, Direttore dell’Unità Trapianto Multiviscerale dell’Azienda Ospedale – Università di Padova e Segretario AISF, Associazione Italiana per lo Studio del Fegato – Si tratta di un risultato importante che conferma il valore della ricerca e dell’importanza di un approccio sempre più personalizzato nella gestione delle patologie epatiche“.
“AISF e tutti i suoi associati – continua Germani – ribadiscono quanto sia fondamentale proseguire su questa strada, affinché l’innovazione farmacologica possa rispondere sempre meglio ai bisogni clinici ancora insoddisfatti e portando un reale miglioramento nella qualità di vita”.
“La malattia causa l’infiammazione e la distruzione dei dotti biliari, esponendo al rischio di danni al fegato, che possono progredire fino alla cirrosi e all’insufficienza epatica, rendendo in alcuni casi necessario il trapianto – aggiunge Pietro Invernizzi, Professore dell’Università di Milano-Bicocca e Responsabile del Centro per le Malattie Autoimmuni del Fegato dell’IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza – Questo nuovo trattamento, il primo PPAR agonista approvato in Europa, ora rimborsato in Italia, per il trattamento come seconda linea in pazienti adulti, ha dimostrato efficacia nella gestione della progressione di malattia e nella riduzione di sintomi frequenti quali il prurito e la fatigue. L’approvazione italiana di questa nuova opzione terapeutica rappresenta quindi un passo avanti positivo per la comunità clinica e dei pazienti”.
Ivan Gardini, Presidente dell’Associazione EpaC Ets, sottolinea l’importanza dell’approvazione AIFA per i pazienti: “Accogliamo con favore questa approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco, che apre a un nuovo scenario per i pazienti italiani con colangite biliare primitiva. La progressione della malattia espone le persone al rischio di gravi danni epatici, per questo è importante offrire risposte adeguate in grado di migliorare la gestione e il monitoraggio dell’evoluzione di malattia, oltre a intervenire sui sintomi, che spesso sono molto variabili da persona a persona e richiedono un approccio personalizzato”.
“L’Associazione Malattie Autoimmuni Fegato esprime grande soddisfazione per l’approvazione di elafibranor come nuova terapia di seconda linea per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP) – aggiunge Davide Salvioni, Presidente AMAF APS – Questa decisione rappresenta un passo avanti significativo nella gestione di questa malattia autoimmune cronica del fegato. In particolare, accogliamo con speranza la prospettiva di offrire un’alternativa terapeutica valida per quei pazienti che presentano una risposta inadeguata o sono intolleranti all’acido ursodesossicolico (UDCA), attualmente la terapia di prima linea. Per questi pazienti ‘difficili da trattare’, Elafibranor potrebbe rappresentare una svolta significativa nel migliorare la loro qualità di vita e nel rallentare il decorso della malattia”.
“Siamo lieti che elafibranor sia ora rimborsato anche in Italia a seguito del rapido iter di valutazione che Aifa ha attuato garantendone l’accesso a tutti i pazienti che ne possono beneficiare – conclude Patrizia Olivari, Presidente e Amministratore Delegato di Ipsen Italia – L’approvazione di elafibranor rappresenta una nuova opportunità per le persone a rischio di progressione della malattia e come azienda siamo estremamente orgogliosi di questo importante traguardo”.
