Nello studio di fase III LEAP2MONO venglustat ha raggiunto l’endpoint primario e tre dei quattro endpoint secondari chiave in pazienti adulti e pediatrici (di età pari o superiore a 12 anni) con manifestazioni neurologiche della malattia di Gaucher di tipo 3 (GD3), una malattia rara da accumulo lisosomiale. Venglustat – che agisce riducendo l’accumulo anomalo di molecole di zuccheri e…
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A comporre l’onda dei nuovi farmaci che con buone probabilità diverranno rimborsabili nel 2026, oltre all’attesissimo Kaftrio (combinazione dei principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), per il quale il Cda dell’Aifa ha appena approvato l’estensione per il trattamento della fibrosi cistica, ci sono altre terapie molto attese. In rampa di lancio c’è, tra gli altri, Mounjaro (tirzepatide), già noto per le sue capacità…
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In occasione del World Cancer Day 2026, Farmindustria ribadisce l’impegno a garantire che le nuove terapie oncologiche arrivino rapidamente ai pazienti. “La lotta contro il cancro sta vivendo una fase di straordinario progresso scientifico. Ma l’innovazione ha valore solo se arriva ai pazienti velocemente e senza creare cittadini di serie A e di serie B. Il nostro impegno è quello…
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Il Q4 2025 non porta buone notizie a Novo Nordisk: la pharma danese prevede per il 2026 una contrazione delle vendite e degli utili compresa tra il 5% e il 13%. La risposta degli investitori è stata immediata: le azioni sono crollate del 14% nella giornata di martedì 3 febbraio. Le motivazioni alla base della guidance negativa includono il calo…
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